重症肌无力(MG)是影响神经肌肉接头的最常见的自身免疫性疾病，其特征是抗体(ab)介导的突触后膜功能障碍。MG的标志是眼肌、延髓肌、四肢肌和呼吸肌的波动性减弱，并伴有相应的发病率和死亡率。

　　在大多数MG患者中，疾病已通过免疫抑制治疗得到充分控制，而临床上不同的亚组患者，通常称为难治性患者，尽管接受了治疗，仍会继续出现严重疾病。利妥昔单抗是一种消耗B细胞的单克隆抗体(ab)，已被讨论为标准免疫疗法难以治疗的MG患者的潜在治疗方法。在3期、随机、安慰剂对照的REGAIN试验中，通过eculizumab消融末端补体激活已被证明对治疗抗AChR-ab阳性治疗难治性(TR)MG患者有效。

　　两种生物制剂，即利妥昔单抗和依库珠单抗，均可被视为免疫抑制标准疗法(IST)失败后难治性MG的治疗选择。研究人员在一项回顾性观察性研究中比较了利妥昔单抗和依库珠单抗治疗全身性、难治性抗AChR-ab阳性MG的疗效。基线定量重症肌无力(QMG)评分的变化被用作主要结果参数，随访期为24个月。

　　我们的队列共招募了815名MG患者，重点关注TR病例。根据国家指南，通过特征性临床表现和特征性抗体(ab)结果支持MG的诊断。

　　对于利妥昔单抗，间隔14天给予1000 mg剂量。1000 mg维持治疗的治疗间隔为6-9个月。对于依库珠单抗，治疗从每周900毫克开始，持续4周，然后在第5周以每两周一次的方案使用1200毫克维持治疗。

　　治疗12个月后基线QMG评分的变化是主要研究结果。QMG是一个13项量表，每项评分从0（无损伤）到3（严重损伤），总分为0到39分。治疗24个月后基线QMG评分的变化、发生MC的时间以及在治疗12个月和24个月时达到最小表现的患者数量是次要研究结果。

　　两组的基线特征分布具有可比性。两组中的大多数患者都是女性，发病早。利妥昔单抗和依库珠单抗治疗开始时的平均年龄分别为46.5和45.4岁。两组的疾病严重程度都很高，利妥昔单抗的基线QMG评分为10.7，而依库珠单抗为13.25。硫唑嘌呤是利妥昔单抗和依库珠单抗组中最常见的既往IST，分别有49例（63.4%）和18例（90.0%）患者。所有纳入患者均在基线前进行胸腺切除术。8名接受利妥昔单抗治疗的患者和4名接受依库珠单抗治疗的患者确诊胸腺瘤。不良事件与两种药物的已知范围一致。

　　根据治疗12个月和24个月后的QMG评分，依库珠单抗在改善疾病严重程度方面比利妥昔单抗更有效。在治疗12个月和24个月时，依库珠单抗治疗的患者也比利妥昔单抗治疗的患者更频繁地发生MM，而两组的MC风险相当。

　　总的来说，这项回顾性、观察性研究的结果支持使用依库珠单抗治疗难治性抗AChR-abMG，并表明在该亚组中与利妥昔单抗相比具有某些优势。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依库珠单抗(ECULIZUMAB)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症效果如何？

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