肺癌，是我国发病率和死亡率首位的癌症，近年来，随着靶向药物在肺癌治疗领域的研究进步和发展，肺癌患者已有多种可选的靶向药物，生存率获得新突破。

　　肺癌靶点突变中最常见的一类基因突变类型是EGFR，EGFR在非小细胞肺癌中最常见，中国患者的突变率高达35%-40%，今年，第四代EGFR靶向药出世后，为更多的EGFR突变患者带来福音。EGFR常见突变位点发生在19和21号外显子上，靶向药也多针对以上常见突变。而EGFR 20号外显子插入突变这种罕见突变类型，始终没有靶向药物问世，且患者对已获批的EGFR靶向药物不敏感，预后极差，患者中位生存期不到17个月，5年生存率仅为6%，患者迫切需要更有效的治疗方案。

　　2021年4月，美国食品药品管理局(FDA)将优先审批“EGFR 20号外显子插入突变转移性非小细胞肺癌治疗药物莫博替尼(TAK-788)”的新药报批，莫博替尼 (TAK-788)是首个专门设计用于选择性靶向作用于EGFR 20号外显子插入突变的口服药物。

　　莫博替尼是一种新型、高选择性靶向于EGFR和人表皮生长因子受体2(HER2)20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。莫博替尼于2019年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定；2020年4月，获得FDA的突破性治疗认定。

　　此次莫博替尼 (TAK-788)的优先审批是基于一项国际多中心1/2期临床研究结果，该研究旨在评估莫博替尼(TAK-788)治疗包括EGFR 20号外显子插入突变在内的非小细胞肺癌患者的效果和安全性。

　　2019年ASCO（美国临床肿瘤学会）中，由麻省总医院等权威医院在内的EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌患者使用莫博替尼 (TAK-788)的研究结果。结果显示，总体有效率为43%，其中脑转移患者有效率为25%，无脑转移为56%。总体疾病控制率为86%，脑转移患者疾病控制率为67%，无脑转移达到100%。

　　2020年美国癌症研究协会（AACR）虚拟年会公布的临床数据显示，莫博替尼 (TAK-788)的总体有效率达到43%，疾病控制率达到86%；中位无进展生存期为7.3个月；有脑转移患者的有效率为25%，疾病控制率为67%；无脑转移患者有效率为56%，疾病控制率达到100%。

　　根据2021年发表的最新数据显示，莫博替尼(TAK-788)在既往接受过含铂化疗的EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者中显现出良好的效果，缓解持续时间长达17.5个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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