依维莫司是一种癌症药物，属于人体雷帕霉素靶蛋白（mTOR）的小分子抑制剂，可以干扰癌细胞的生长并减缓它们在体内的传播。哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）抑制剂可以阻断哺乳动物雷帕霉素靶标的活性。雷帕霉素的哺乳动物靶标是蛋白激酶，其调节刺激细胞生长和血管生成的生长因子。在某些癌症中，mTOR途径更活跃。

　　1、mTOR抑制剂依维莫司一线治疗胆道癌(BTC)总生存达9.5个月

　　一项II期临床研究，纳入了27名未接受化疗的晚期BTC患者纳入依维莫司(10 mg/d)治疗。主要终点为12周时的疾病控制率(DCR)。次要终点包括总有效率、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)和不良事件。

　　研究结果显示，12周时的DCR为48%。中位无进展生存期为5.5个月(95%CI:2.1 10.0个月)，中位生存期为9.5个月(95%CI:5.5 16.6个月)。亚组分析发现，与其他解剖部位相比，胆囊癌患者获益更少。胆囊癌12周时DCR为25%，非胆囊癌为71%(P=0.047)；胆囊癌的中位无生存期为2.1个月，非胆囊癌的中位无生存期为8.4个月，但差异无统计学意义(P=0.395)。胆囊癌和非胆囊癌的中位总生存期分别为5.6个月和15.5个月(P=0.092)。

　　安全性方面，依维莫司治疗的耐受性很好。报道最多的3/4级不良事件是感染(26%)、疼痛(15%)、高血糖(11%)和贫血(11%)。70.4%发生3/4级不良事件的患者中，大多数是由于基础疾病，而不是药物毒性。

　　2、依维莫司在一线化疗进展的胆道癌(BTC)患者中显示出活性

　　一项II期临床研究，共纳入18例一线化疗进展的BTC患者，所有患者均接受依维莫司(每日10mg剂量)治疗。研究结果显示，与治疗相关的3/4级毒性包括：贫血(2例)，血小板减少(4例)，短暂的SGPT/SGOT升高(1例)，疲劳(2例)。

　　DCR为55.5%，1例CR持续9个月；9例轻微反应/SD，中位持续时间超过6个月，4例仍在治疗中；8例(44.5%)患者病情进展。这一初步分析表明依维莫司可以安全应用于化疗经治患者。长期疾病控制和抗肿瘤活性的成就是令人鼓舞的，但在研究完成后，需要更多的数据进一步证实。

　　可以看出，对于存在一些罕见突变的肝胆肿瘤患者，依维莫司或可成为治疗选择。同时，虽然肝癌的治疗并未推荐进行基因检测，但当没有标准治疗方案的时候，基因检测或许可以为患者带来一线生机。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：MTOR抑制剂依维莫司/飞尼妥(EVEROLIMUS)的用法与用量

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