Zelboraf（威罗非尼）是一种激酶抑制剂，早在2011年，美国FDA就已经批准威罗非尼用于治疗携带BRAFV600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。威罗非尼能通过阻断某些促进细胞生长的酶的作用，来抑制癌细胞的生长。因为威罗非尼能针对BRAF V600突变的特性，所以研究人员相信它也有望用于ECD的治疗。针对这一适应症，FDA曾授予威罗非尼优先审评资格、突破性疗法认定，以及孤儿药资格。

　　血癌（ECD）病源于骨髓，是一种非常罕见的细胞来源不明的非朗格罕组织细胞增多症（一种生长缓慢的血液癌症）。ECD会使组织细胞（一种白细胞）的产生增多，多余的组织细胞可导致肿瘤侵入身体的多个器官和组织，包括心脏、肺、大脑等。罹患血液癌症（Erdheim-Chester病）且存在BRAF V600突变的成人患者，终于迎来重磅福音：2017年11月7日，美国FDA扩大了罗氏（Roche）药物威罗非尼Zelboraf（vemurafenib）的适应症——用于治疗罹患罕见血癌Erdheim-Chester病（ECD）的成人患者，这也是首个经FDA批准针对ECD的疗法。

　　在一项2期研究VE-BASKET中，共包含了22例具有BRAF-V600突变阳性的ECD患者，研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患者比例（总体缓解率，ORR）。经威罗非尼治疗的患者的ORR达到54.5%，其中11名患者（50%）获得部分缓解，1名患者（4.5%）获得完全缓解。

　　使用威罗非尼的ECD患者副作用包括：关节痛、斑状丘疹、脱发、疲劳、QT间期延长等。严重副作用包括：新发癌症，如：皮肤癌、鳞状细胞癌和其他癌症，BRAF野生型黑色素瘤患者的肿瘤会生长；超敏反应；严重皮肤反应；心脏异常（QT间期延长）；肝损伤；光敏反应；葡萄膜炎；放疗后免疫反应；肾衰竭及手足组织增厚。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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