依库珠单抗(eculizumab)是Alexion公司开发的一种末端补体抑制剂，用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。

　　依库珠单抗于2011年被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于所有aHUS患者。同年，欧盟委员会授予依库珠单抗药物用于治疗患有aHUS的儿童和成人的上市许可。

　　依库珠单抗不适用于治疗由大肠杆菌产生的志贺毒素引起的HUS。

　　两项开放标签的2期临床试验C08-002和C08-003评估了依库珠单抗在aHUS患者中的安全性和有效性。试验共涉及37名患者——C08-002{17名}和C08-003{20名}。

　　C08-002（NCT00844545和NCT00844844）分别在治疗性血浆交换抗性成人和青少年aHUS患者中测试依库珠单抗。这些患者有血小板减少症（血小板计数低）和肾损伤。

　　C08-003（NCT00838513和NCT00844428）分别在治疗性血浆交换敏感的成人和青少年aHUS患者中测试了依库珠单抗。这些患者有肾脏损伤，但在延长血浆治疗期间（至少8周），血小板计数减少不超过25%。结果表明依库珠单抗可以抑制补体介导的TMA并改善aHUS患者的肾功能。

　　C10-004是另一项开放标签的2期探索性试验(NCT01194973)，评估了依库珠单抗在成人aHUS患者中的有效性。结果表明，持续的依库珠单抗治疗减少了补体激活、炎症、凝块形成、血管损伤和肾损伤。

　　一项开放标签的2期试验(NCT01193348)评估了依库珠单抗在22名1个月至18岁的aHUS儿童中的安全性和有效性。研究表明，依库珠单抗耐受性良好，没有不良副作用，64%的接受治疗的患者对治疗表现出完全反应，这意味着症状消失了。

　　一项开放标签的2期试验(NCT03518203)正在进行中，以研究使用依库珠单抗早期干预治疗接受造血干细胞移植(HCT)的儿童和成人的TMA/aHUS相关多器官功能障碍综合征(MODS)的效果。该试验目前正在美国招募约21名患者，预计将于2023年12月完成。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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