2021年2月26日，Clinical Cancer Research杂志在线发布了一II期临床试验的结果，表明比美替尼作为一种MEK抑制剂，单独治疗NRAS突变的恶性肿瘤疗效欠佳。但是其对NRAS基因61号密码子突变的结直肠癌患者疗效优于12/13号密码子突变的患者。
本次单臂研究共纳入47名难治性实体瘤患者（恶性黑色素瘤患者不纳入研究），并经第二代基因测序证实其均携带NRAS基因12、13或16号密码子突变。患者每天服用2次比美替尼，每次剂量为45mg。研究主要终点是客观缓解率（ORR），次要终点是OS。
研究发现，比美替尼可引起中等程度的毒副作用，有30%的受试者因毒副作用而退出研究。ORR为2.1%。1例携带NRAS基因61号密码子突变的恶性髓母细胞瘤患者取得持久的部分缓解（PR）；1例NRAS基因61号密码子突变的结直肠癌患者取得未经确认的PR；另外2例NRAS基因61号密码子突变的结直肠癌患者取得了至少12个月的病情稳定（SD）。
在一项探索性分析中，携带NRAS基因61号密码子突变（n=8）的结直肠癌患者的OS和PFS均显著长于12或13号密码子突变（n=16）的患者。
总之，研究者认为比美替尼单药未能有效治疗NRAS突变的恶性肿瘤。但是本研究观察到，与NRAS基因12/13号密码子突变的结直肠癌患者相比，比美替尼对61号密码子突变的结直肠癌患者OS和PFS均显著增加，并值得进一步研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
