Selpercatinib(赛普替尼)是一线的高选择性 RET 激酶抑制剂,具有 CNS 活性,已在 RET 融合阳性肺癌和甲状腺癌中显示出了疗效。但是,RET融合很少发生在其他肿瘤类型中。其他类型肿瘤患者是否能从赛普替尼治疗中获益尚不明确。
LIBRETTO-001 研究旨在评估赛普替尼在 RET 融合阳性非肺或甲状腺晚期实体瘤患者中的疗效和安全性。该研究是一项正在进行中的 1/2期、单组、开放标签的篮子试验,招募了年满18岁(或≥12岁,在监管机构允许的情况下)的携带 RET 变异的既往治疗后出现进展或没有令人满意的治疗选择的癌症患者,予以赛普替尼口服,在1期剂量递增部分,患者接受赛普替尼20 mg/天或 20-240 mg*2次/天治疗;2期的推荐剂量是 160 mg*2次/天。主要终点是客观缓解率。
2017年12月4日至2021年8月4日期间,共招募了45位RET融合阳性癌症患者。45位患者中有43位(96%)接受了赛普替尼的起始剂量,推荐剂量的是 160 mg*2次/天。另外两位患者,一位通过患者内剂量递增接受了 160 mg*2次/天的剂量;另一位患者起始剂量是 120 mg*2次/天,从未增加。
在41位疗效可评价的患者中,客观缓解率为43.9%。中位无进展生存期是13.2个月,中位总生存期是18.0个月(独立委员审查会)。最常见的3-4级需紧急治疗的不良反应有高血压(22%)、丙氨酸氨基转移酶升高(16%)和天冬氨酸氨基转移酶升高(13%)。45位患者中有18位(40%)在治疗中出现了的严重不良事件。无治疗相关死亡病例。综上,赛普替尼在RET融合阳性肿瘤患者中显示出了具有临床意义的活性,其安全性与在其他适应症中观察到的一致。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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