CCA是一种具有高度异质性和侵袭性的恶性肿瘤，总体5年生存率不足10%，预后亟待改善。肝内胆管癌，又称“肝胆管细胞癌”（ICC）中约13%的患者携带异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变，治疗需求亟待满足。2021年，基于Ⅲ期ClarIDHy研究结果，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了艾伏尼布治疗IDH1突变局部晚期或转移性CCA患者的适应证，推动IDH1突变CCA诊治进入精准时代。

　　近期，Targeted Oncology杂志发表了一项来自意大利IRCCS圣拉斐尔医院等4家中心联合开展的RWS报告，为临床实践带来了有益参考。

　　意大利4家中心参与了本研究，纳入以艾伏尼布作为二线或三线治疗（250mg BID，q4w）的IDH1突变局部晚期/转移性/复发性CCA患者，评估其生存结局，并采用二代测序（NGS）技术进行分子分析。

　　疗效：中位随访9.4个月（3.7~10.6个月），5例患者疾病进展（PD），3例患者仍在接受艾伏尼布治疗，总体中位PFS为4.4个月（3.2~10.6个月），二线和三线治疗队列中位PFS相当[4.4个月（4.4~5.8个月）vs 4.3个月（3.3~4.3个月），风险比（HR）=0.83,95%可信区间（CI）：0.13~5.34]。全组患者中位OS尚未达到，至随访截止时6例患者仍生存。总体DCR为62.5%，患者对艾伏尼布的最佳反应分别为2例（25%）PR、3例（37.5%）SD、3例（37.5%）PD。

　　基于研究者此前对IDH1突变CCA患者进行聚类分析所揭示的三个基因组聚类，研究者通过临床易于使用的算法也将这8例患者进行了聚类分析。组1包括1例患者，中位PFS为4.3个月；组2包括4例患者，中位PFS为5.7个月；组3包括1例患者，中位PFS为4.3个月。

　　安全性：治疗相关不良事件（TRAEs）发生率为25%，均为1~2级，未观察到≥3级TRAEs。2级TRAEs包括心电图QT间期延长（2例）和低镁血症（1例）。多数患者无需调整剂量，仅2例因TRAEs中断治疗、调整剂量为250 mg QD。

　　本研究结果（中位PFS：4.4个月，DCR：62.5%，患者耐受性良好）与ClarIDHy研究（中位PFS：2.7个月，DCR：53%，患者耐受性良好）一致，验证了艾伏尼布在真实世界临床的良好疗效和安全性，可为IDH1突变晚期CCA患者带来明显生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依维替尼/艾伏尼布(TIBSOVO)是急性髓性白血病患者的新选择？

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