美国FDA加速批准了口服小分子泛FGFR抑制剂厄达替尼（商品名Balversa），用于治疗携带FGFR2/3突变，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。这是全球一款获得批准上市的FGFR抑制剂，也是FDA批准的一个针对转移性膀胱癌的靶向治疗疗法。

　　该批准是基于一项名称为BLC2001的多中心、开放标签、单臂的临床试验。该研究纳入受试患者87人，这些患者在至少一次化疗之前或之后发生了进展，并且至少有一个以下的基因改变：在中心实验室进行的CTA检测发现FGFR3基因突变或FGFR基因融合。所有患者接受厄达替尼每天一次8mg，在血清磷酸盐符合水平（约第14-17天时）之后，增加至每天一次9mg，治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。

　　试验结果显示出，在所有患者中，客观缓解率（ORR）为32.2%，其中完全缓解为2.3%，部分缓解为29.9%；中位缓解持续时间为5.4个月。其中，对于FGFR突变的64位患者来说，ORR为40.6%；对于FGFR融合的18位患者来说，ORR为11.1%。

　　最常见的不良反应及实验室检查结果异常（≥20％）为磷酸盐升高，口腔炎，疲劳，肌酐升高，腹泻，口干，甲剥离症，ALT升高，碱性磷酸酶升高，低钠，食欲下降，白蛋白减少，味觉异常，血红蛋白减少，皮肤干燥，AST升高，低镁，干眼症，脱发，掌足红肿触痛（PPE）综合征，便秘，磷酸盐减少，腹痛，钙升高，恶心和肌肉骨骼疼痛。当发生高磷酸血症、CSR/RPED或其他三四级不良反应时，可以根据不良反应类型和程度暂停用药、调整剂量或永久停用厄达替尼。剂量降低至4mg仍无法耐受则需停用厄达替尼。

　　注意事项

　　眼部疾病：厄达替尼可引起中央性浆液性视网膜病变/视网膜色素上皮脱离（CSR/RPED）。应在治疗的头四个月的每月、以后每三个月以及在出现任何视觉症状时候进行眼科检查。发生CSR/RPED时应停用厄达替尼，如果4周内仍未解决或严重性为4级，则永久停用厄达替尼。

　　高磷酸盐血症：磷酸盐水平升高是厄达替尼的药效学作用。应监测高磷血症并在需要时调整剂量。

　　胚胎-胎儿毒性：可引起胎儿伤害。应提示患者药物对胎儿的潜在风险并建议采取有效的避孕措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)治疗尿路上皮癌效果明显吗？

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