Scemblix(Asciminib)由诺华公司研发,FDA批准用于治疗慢性髓系白血病(CML)的2种不同适应症:Scemblix治疗处于慢性阶段的费城(Ph)染色体阳性CML患者,此前接受过两种以上酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的治疗;治疗携带T315I突变的上述患者。
Scemblix治疗CML的疗效已在两项多中心和开放标签临床试验中进行了研究,ASCEMBL和CABL001X2101。
ASCEMBL是一项随机、主动控制的III期试验,其中招募了233名之前接受过两种或多种TKI治疗的慢性期Ph+CML患者。
患者以2:1的比例随机接受每天两次40毫克asciminib或每天一次500毫克博舒替尼。
疗效方面
ASCEMBL试验的主要终点是24周后的主要分子应答(MMR)率。接受asciminib治疗的患者的MMR率为25%,而接受博舒替尼治疗的患者在24周后的MMR率为13%。
在I期CABL001X2101试验中,45名患有T315I突变的慢性期Ph+CML患者每天两次服用200毫克asciminib。该试验的主要结果也是第24周的MMR率。
该研究表明,患者在24周时的MMR率为42%,在96周时为49%。中位治疗持续时间为108周。
安全性方面
在试验期间用Scemblix治疗的患者中观察到的最常见的不良反应和实验室异常是肌肉骨骼疼痛、上呼吸道感染、皮疹、疲劳、腹泻、恶心、甘油三酯升高、肌酸激酶、丙氨酸氨基转移酶、脂肪酶、淀粉酶、血小板计数减少、中性粒细胞计数和血红蛋白。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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