阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，其特征是补体介导的血管内溶血，潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向，从而发生器官损伤甚至死亡。PNH全球患病率约为16-20/100万，目前推测中国的发病率在1/10万左右。该疾病好发于青壮年，77%的PNH患者在20-40岁发病。如果没有有效的治疗，PNH患者生存质量差，且生存期短，5年死亡率达35%。

　　阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布旗下罕见病集团Alexion在中国推出了首款罕见病疗法：Soliris（商品名：舒立瑞，通用名：eculizumab，依库珠单抗），用于治疗中国成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。这标志着继2021收购Alexion之后，阿斯利康在罕见病领域的全球足迹显著扩大。

　　一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的TRIUMPH试验，评估了Soliris在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究结果表明，与安慰剂组患者相比，接受Soliris治疗的PNH患者溶血显著改善，输血需求减少。此外，2项关键研究C08-002及C08-003也证实了依库珠单抗在aHUS治疗中的安全性和有效性。C08-002研究结果表明，接受Soliris治疗后，80%以上aHUS患者血小板计数恢复正常并能够维持，88%患者达到无TMA事件状态并能够维持；C08-003研究中，接受Soliris治疗26周后，80%的aHUS患者达到无TMA事件状态，肾功能也得到改善。迄今为止，全球数据显示了Soliris的长期安全性和耐受性良好。

　　未来，该公司将把更多创新药引入中国。依库珠单抗在中国的上市，将为PNH和aHUS患者提供一种新的治疗选择，可减少疾病症状并防止失调的补体系统造成进一步损害。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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