赛普替尼是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，用于治疗RET异常的癌症患者。RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。此前，美国FDA已批准赛普替尼用于治疗肿瘤特定基因(转染期间重排基因，RET基因)存在基因改变(突变或融合)的3种类型肿瘤患者。

　　单臂多中心I/II期LIBRETTO-001试验对赛普替尼进行了评估，这是针对RET驱动型癌症患者规模最大的一项临床试验(N=702)。该临床试验既纳入了初治患者，也纳入了经治的各种晚期实体肿瘤患者，包括RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变的甲状腺髓样癌、RET融合阳性的甲状腺癌以及其它RET改变的实体肿瘤。主要疗效结果为ORR和DoR，由独立评估委员会评估。预设的次要研究终点包括中枢神经系统(CNS)ORR和CNS DoR。

　　在LIBRETTO-001试验中，截至2020年9月19日的疗效截止日期前招募了32名患有12 种独特RET融合阳性晚期癌症类型的成年患者，并随访至2021年3月19日。接受赛普替尼治疗的癌症类型包括胰腺癌、结肠癌癌症、乳腺癌、唾液、肉瘤、类癌、直肠神经内分泌、小肠、黄原性肉芽肿、卵巢癌、肺癌、肉瘤和不明原发癌。

　　在32名患者中，62.5%患有胃肠道肿瘤(定义为胰腺 [n = 9]、结肠 [n = 9]、小肠 [n = 1] 和直肠神经内分泌 [n = 1])。在所有接受赛普替尼治疗的32名患者中，确认的客观缓解率 (ORR) 为47%(95% CI：26-65%)。在九种独特的RET融合阳性晚期癌症类型中观察到了确认的治疗反应，未达到中位缓解持续时间 (DoR)，中位随访时间为13个月，73% (11/15) 的患者有治疗反应。

　　该队列中患者的安全性与赛普替尼的已知安全性一致。在该队列中，任何级别(≥20%)最常见的治疗紧急情况是天冬氨酸转氨酶/丙氨酸转氨酶升高、口干、高血压、腹泻、疲劳、恶心和腹痛。该队列中没有患者因治疗相关的不良事件而停止治疗。

　　研究结果显示，赛普替尼对于RET融合基因肿瘤有卓越优势，在包括各种难以治疗的胃肠道恶性肿瘤中显示了令人鼓舞的抗肿瘤活性，该药有潜力成为这一患者群体的全新治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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