培美替尼的出现，迎来了胆管癌的靶向时代，这是胆管癌的首个靶向治疗药物。培美替尼获批是基于FIGHT-202的一项多中心、开放标签、单臂的临床试验研究，总缓解率达到了36%，缓解持续时间达到了9.1个月。24%的患者缓解持续时间≥ 6个月，7%的患者缓解持续时间≥ 12个月。

　　培美替尼是一款针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，于2020年4月在美获批，用于治疗先前接受过治疗的成人晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型胆管癌。此外，培美替尼也于2021年3月23日，在日本获批，用于治疗在接受抗癌化疗后病情恶化、携带FGFR2融合基因的不可切除性胆管癌患者。

　　截至2020年4月7日，共有147例先前接受过1次以上系统治疗的患者入组。入组情况如下所示：

　　A组：FGFR2融合/重排，102名；

　　B组：其他FGF/FGFR突变，20名；

　　C组：无FGF/FGFR突变，17名。

　　上述所有患者接受口服培美替尼治疗，21天为一个周期，连续14天口服13.5mg每天一次，然后停药7天，治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。中位随访时间为30.4个月，中位治疗时间为5.9个月。试验的主要研究终点是A组患者的客观缓解率（ORR）及总生存期（OS）；次要研究终点是B组和C组患者的ORR。试验截止时，A组患者仍有9.3%接受治疗，B组与C组均因疾病进展而停止治疗。

　　最终结果显示出，在主要研究终点方面，A组ORR为37%，mOS（中位总生存期）为17.5个月，有客观反应者 vs无客观反应者的mOS分别为30.1个月 vs 13.7个月，存在客观反应者的OS是无客观反应者的两倍多。另外，疾病控制率为82.4%。

　　在安全性方面，最常见的不良反应为高磷血症(58.5%%)，脱发(49.7%)，腹泻(46.9%)，疲劳(43.5%)，恶心(41.5%)，味觉障碍(40.8%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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