与常规治疗方案相比，阿泊替尼治疗晚期SM可实现更显著的生存获益、更长久的治疗持续时间、以及更突出的血清类胰蛋白酶水平降低。临床上，晚期系统性肥大细胞增多症（SM）是一类罕见的骨髓肿瘤、其特征为全身多处组织器官的肿瘤性肥大细胞聚集，主要表现为单系或多系造血功能降低及胃肠道功能异常，患者预后通常不佳。

　　既往研究发现，90%以上晚期SM患者呈KIT突变阳性，因此KIT抑制剂米哚妥林是常用的治疗药物。而伊马替尼可用于治疗KIT突变阳性、或KIT突变未知的SM患者。此外，多药联合化疗以及异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）也是临床上备选的治疗方案。

　　作为一类高度选择性、以D816V突变为靶点的KIT抑制剂，阿泊替尼在近期的研究中评估了治疗晚期SM成人患者的临床效果，可实现预估76%的1年总体生存（OS）率，而且99%患者的肥大细胞减少程度达到50%以上。为了进一步评估阿泊替尼与当前常规疗法在治疗晚期SM上的差异，来自德国曼海姆大学附属医院的研究学者开展了一项多中心、回顾性荟萃分析，相关研究结果发表在近期Leukemia杂志上，现介绍如下。

　　对于阿泊替尼研究组，研究人员纳入临床试验项目的相关数据，包括EXPLORER临床I期试验项目（阿泊替尼给药剂量由30-400mg/d逐步递增）、PATHFINDER临床II期试验项目（阿泊替尼给药剂量为200mg/d）。对于常规疗法对照组，研究人员纳入国际多家研究中心的真实世界数据，治疗方案包括TKI疗法、降细胞疗法、生物疗法等。

　　研究首要评估终点为OS，次要指标包括治疗持续时间（DOT）、类胰蛋白酶水平变化、血清类胰蛋白酶最大降低程度等，其他指标还包括完全缓解率（CR）、部分缓解率（PR）、不良反应事件（AE）等。研究人员共纳入317例患者，其中阿泊替尼研究组176例、常规疗法对照组141例，中位年龄分别为68.0岁与67.8岁，男性分别占58.5%（103例）与65.8%（146例）。在对照组中，TKI疗法占54.1%、降细胞疗法占41.0%、生物疗法占11.3%。

　　阿泊替尼研究组中位随访17.9个月，死亡患者34例（19.3%），而常规治疗对照组中位随访25.7个月，死亡患者84例（59.6%）。两组中位OS分别为未达到、23.4个月。经加权处理后，研究组的中位OS仍显著高于对照组，分别为49.0个月与26.8个月。而在各时间点的OS统计上，阿泊替尼研究组均高于常规治疗对照组，其中6个月OS率分别为96.4%、84.8%，12个月OS率分别为86.4%、73.8%，24个月OS率为74.6%、50.9%，36个月OS率分别为68.0%、42.7%。

　　在DOT统计上，阿泊替尼研究组中位DOT为30.6个月，而常规治疗对照组中位DOT为5.5个月。经加权处理后，阿泊替尼研究组DOT仍显著长于常规治疗对照组，中位DOT分别为23.8个月、5.4个月。而在各个时间点的DOT统计上，阿泊替尼研究组均高于常规治疗对照组，其中6个月DOT分别为85.6%、45.0%，12个月DOT分别为67.7%、32.5%，18个月DOT分别为61.3%、20.4%。

　　在血清类胰蛋白酶水平变化的统计上，阿泊替尼研究组治疗2个月的血清类胰蛋白酶水平较基线时平均百分比下降了71.5%，常规治疗对照组则升高了37.9%。经加权处理后，研究组血清类胰蛋白酶水平的平均百分比下降了71.3%，而对照组则升高了1.7%。而在血清类胰蛋白酶水平最大变化的统计上，阿泊替尼研究组最大百分比降低为86.6%，而常规治疗对照组为9.2%。经加权处理后，两组至最大血清类胰蛋白酶降低最显著的平均间隔时间分别为8.8个月、8.5个月。

　　综上研究人员认为，与常规治疗方案相比，阿泊替尼治疗晚期SM可实现更显著的生存获益、更长久的治疗持续时间、以及更突出的血清类胰蛋白酶水平降低。因此在临床实践过程中，阿泊替尼（剂量≤200mg）作为晚期SM患者的推荐治疗措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿维普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)联合SOX作为胃癌新辅助治疗方案疗效显著?

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