一项研究评估既往接受过索拉非尼治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者使用来那度胺的疗效和毒性。研究对索拉非尼进展或不耐受的晚期HCC患者进行入组。患者以28天为一个周期，口服25mg来那度胺1至21天，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

　　入组患者40例，根据Child-Pugh评分分类：Child-Pugh A型19例，Child-PughB型16例，Child-Pugh C型5例。肝外病变17例。40名患者中有1名（2.5%）发生4级中性粒细胞减少症。3级疲劳(n=3)和皮疹(n=4)是来那度胺最常见的非血液学毒性。40名患者中有6名（15%）达到部分缓解。两名患者（5%）在36个月和32个月时没有进展。中位无进展生存期为3.6个月，中位总生存期为7.6个月。

　　来那度胺可用于晚期HCC和肝功能障碍的患者。在一小部分患者中，已经证明了持久的疗效。需要进一步的观察以探索来那度胺治疗HCC的作用机制。

　　来那度胺旨在增强免疫和抗癌特性，同时降低沙利度胺的神经毒性和致畸副作用。在布朗大学肿瘤学小组II期研究中，来那度胺的重要活性在一小部分患者中得到证实。两位之前使用索拉非尼治疗的患者有持久的反应。即使在Child-Pugh B型和C型肝硬化患者中，治疗的耐受性良好。没有出现严重的血液学毒性，可能是与多发性骨髓瘤等B细胞恶性肿瘤患者相比，HCC患者的骨髓细胞结构是完整的。来那度胺是主要以母体的形式从尿中排出，可忽略不计肝脏代谢，而索拉非尼通过肝脏代谢。最常见的来那度胺非血液学毒性是疲劳和皮疹，很容易通过暂时停用来那度胺来控制。本研究中记录的其他不良事件通常是由于疾病进展而导致。

　　2位对来那度胺产生持久应答的HCC患者可能是通过其对HCC中已知的Wnt/β-catenin通路影响而介导，并在骨髓瘤中也可通过来那度胺来调节。还需要进一步的研究来进行观察。

　　总之，来那度胺在肝硬化和HCC患者中显示出是安全的，对于Child-Pugh A和B型肝硬化患者组，来那度胺的获益似乎更多。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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