Zelboraf(威罗菲尼)是一种BRAF抑制剂，旨在抑制某些突变类型的BRAF，这是一种重要的细胞信号通路蛋白，帮助控制细胞的生长和存活。BRAF绝大部分突变形式为V600突变，主要发生于黑色素瘤、结直肠癌和甲状腺癌中。在癌细胞内，BRAF V600突变引发下游MEK-ERK信号通路持续激活，导致癌细胞的生长，该突变对肿瘤的生长增殖和侵袭性转移至关重要。

　　Erdheim-Chester病（ECD）是一种极其罕见的非朗格汉斯细胞组织细胞增生症（non-LCH），罕见到很难确定该病确切的患病率和发病率。根据现有的公开数据，据估计，在美国ECD病例数少于500例。超过50%的ECD患者为BRAF V600突变阳性疾病。目前，针对ECD尚未开展大规模的临床研究，也还没有获批治疗ECD的药物。美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药威罗菲尼（vemurafenib，维罗非尼）治疗BRAF V600突变阳性Erdheim-Chester病（ECD）的补充新药申请（sNDA）并授予了优先审查资格（PRD）

　　此次sNDA，纳入了II期临床研究VE-BASKET的数据。该研究是一项开放标签、非随机、篮子（basket）研究，调查了威罗菲尼用于BRAF V600突变阳性癌症及其他疾病的治疗潜力，包括ECD。来自22例ECD患者的最终结果显示，采用实体瘤疗效评价标准1.1[RECIST 1.1]评价，威罗菲尼治疗的最佳总缓解率为54.5%。中位随访26.2个月时，中位缓解持续时间、无进展生存期、总生存期均未达到。安全性方面，最常见的不良反应为关节疼痛、皮疹、脱发、心律改变、疲劳、皮肤病、腹泻及皮肤增厚；最常见的3级或3级以上不良事件为新的皮肤癌、高血压、皮疹和关节疼痛。

　　威罗菲尼于2011年获批上市，是一款BRAF V600靶向抑制剂，适用于BRAF V600突变阳性、不可切除性或转移性黑色素瘤成人患者的治疗，能有效延长患者无进展生存期和总生存期。需要指出的是，威罗菲尼不适用于野生型BRAF黑色素瘤，并且该药在18岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未确定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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