免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的自身免疫性出血性疾病，在美国约有6万名成年人受其影响。患者症状为血小板数量减少，导致过度瘀伤和严重出血。当症状持续超过12个月时，ITP被认为是慢性的。而严重出血的恐惧感会限制患者的工作生活。
血小板生成素（TPO）是正常血小板生产的主要调节因子，阿伐曲泊帕（avatrombopag）是一种口服的、可与食物一起服用的TPO受体激动剂，能模拟TPO的作用，从而调节血小板的产生。在关键3期临床阶段的研究中，患者接受阿伐曲泊帕治疗的第8天，血小板计数上升至至少为50000/微升，在6个月的疗程中，其在维持血小板计数在目标范围内的效果优于安慰剂。
2019年05月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了阿伐曲泊帕（avatrombopag）用于即将接受手术的慢性肝病（CLD）成人患者的血小板减少症。近日，FDA批准了阿伐曲泊帕扩展适应症，用于对前期治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。此前，欧盟委员会也批准阿伐曲泊帕（avatrombopag）上市，用于治疗即将接受侵入性手术的慢性肝病（CLD）成人患者的血小板减少症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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