舒尼替尼为小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，也是一类能够选择性地把向多种受体酪氨酸激酶的新型药物中的第一个药物。其主要作用就是阻断肿瘤生长所需要的血液和营养物质，从而使肿瘤缩小，并且能杀死肿瘤细胞活性。其可以用于治疗晚期肾透明细胞癌，另外，还可以治疗应用伊马替尼治疗无效的胃肠间质瘤，也可以用于转移性高分化进展期胰腺神经内分泌瘤的治疗。
手术是局限性GIST的主要治疗手段，而对于转移复发或不可切除的GIST，则以全身治疗为主，但GIST对化疗不敏感，伊马替尼的问世，开启了GIST的靶向治疗时代，改善了大多数患者长期以来治疗困难的局面。但伊马替尼的应用也带来了新的问题，即伊马替尼耐药之后如何处理？过去10多年间，业界进行了诸多探索，截至目前，除伊马尼外，又上市了两个新药——舒尼替尼和瑞戈非尼，这两个药物可在一定程度上克服伊马替尼耐药。伊马替尼的耐药机制包括一些外显子突变，舒尼替尼和瑞戈非尼则分别有自身的一些优势，能够克服伊马替尼耐药后的基因突变。
常见继发突变包括外显子13和外显子17突变，外显子13突变患者首选舒尼替尼，研究证明该类患者对舒尼替尼治疗最为敏感，《中国胃肠间质瘤诊断治疗共识》中，舒尼替尼作为二线治疗推荐，用于伊马替尼治疗进展或不耐受的GIST。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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