骨髓增生异常综合征（myelodysplasticsyndromes，MDS）是一组影响血液的疾病，起源于造血干细胞，以血细胞发育异常，高风险向急性髓系白血病(AML)转化为特征的难治性血细胞质、量异常的高度异质性恶性血液病。任何年龄男、女均可发病，约80%患者大于60岁。MDS可分为原发性MDS和继发性MDS。
骨髓增生异常综合征推荐治疗，除正确评估病人的全身状态之外，主要根据国际预后评分系统（IPSS）评分进行。美国食品药物管理局批准了4个药物用于治疗MDS，其中包括两个去甲基化药物：阿扎胞苷和地西他滨；一个铁螯合剂：地拉罗司；一个免疫调节剂：雷利度胺。
研究人员开展了一项随机、双盲、3期研究，研究中以2:1的比例将225例患者（患低危或中危MDS，铁蛋白＞1,000 ng/mL，输血＞15个单位）随机分组，接受地拉罗司或安慰剂治疗（abstract 234）。
地拉罗司组的中位治疗时间比安慰剂组长217天。地拉罗司组的无事件生存期显著延长（1,440天vs.1,091天），中位总生存期（OS）显著延长（1,907天vs.1,509天），铁蛋白水平下降。由于本试验纳入的受试者数量少于预期，因此结局（例如心力衰竭和肝硬化）未达到统计学显著性，且重度不良事件发生率无差异。
尽管如此，试验结果仍支持对有铁中毒表现的MDS患者使用铁螯合治疗。地拉罗司是一种祛铁药物，除了螯合细胞内铁，还与铁调素增加有关，可减少肠细胞的铁吸收，故去铁疗效更好。临床中还被用于治疗地中海贫血。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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