氨己烯酸散剂是FDA批准的极少数的有效治疗婴儿痉挛（IS）和使用多种癫痫疗法之后仍不能控制发作的部分成人复杂部分性癫痫发作（CPS）的有效疗法之一。
可卡因依赖是一个值得关注的健康问题，墨西哥一项单中心双盲研究曾证明了氨己烯酸的有效性。该研究的目的是在一个美国样本中评估氨己烯酸治疗可卡因依赖的安全性和有效性。
该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，在美国11个地区进行，为期12周，在13、16、20和24周进行随访。研究共纳入186名受试者，均为寻求治疗的可卡因依赖者（平均年龄45岁），约67%为男性，约60%是非裔美国人。受试者接受每日两次的氨己烯酸（总剂量，3.0g/日）或安慰剂治疗，另加每周计算机认知行为治疗、双周个别咨询。通过权变管理（Contingency management）激励受试者提供尿样。研究中主要终点指标为，以自我报告和药物定量尿检方法评估的在过去两周内可卡因戒断的患者比例。每周可卡因使用天数以及1～13周内尿样无药物的次数为次要终点指标。
研究结果表明，主要终点指标（P=0.67）、次要终点指标（P＞0.99）以及其他终点指标在氨己烯酸组与安慰剂组之间无显著差异。然而，尽管超过66%的受试者（＞63%的氨己烯酸组受试者）服用了超过70%的药物，但之后的尿液氨己烯酸浓度水平显示大约40%～60%的患者对于服用氨己烯酸没有依从性，这种依从性的缺乏可能会掩盖氨己烯酸的疗效。研究未发现受试者出现视力下降和视野异常。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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