晚期胆道癌的五年存活率不超过5%。然而，针对成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、异柠檬酸脱氢酶(IDH)1和2、编码B-Raf蛋白的基因(BRAF)、表皮生长因子受体2(HER2)和神经营养受体酪氨酸激酶基因(NTRK)融合突变的肿瘤的靶向治疗正在逐渐改变这种疾病的治疗模式。

　　达拉非尼是由美国葛兰素史克（GSK）研发的一种靶向抗癌药物，属BRAFV600特异性抑制剂。BRAF基因属致癌基因，当发生致病性突变时，会导致正常细胞转变为肿瘤细胞，是不少恶性肿瘤的常见发病原因，其在肿瘤中很常见。达拉非尼已针对BRAF突变在很多肿瘤中表现出显著的抗癌效果，并且已经获批与治疗多个癌种。

　　研究者报道了一项由工业届资助的国际性、开放标签、单组、Ⅱ期篮式试验（ROAR），本试验将BRAF抑制剂达拉非尼（每日2次，每次150 mg）联合MEK抑制剂曲美替尼（每日1次，每次2 mg）用于在之前标准治疗期间发生进展且携带BRAF V600E突变的43例胆管癌患者。大多数患者（91%）的原发部位在肝内，大多数为白种人（91%），且女性居多（56%）。

　　中位随访10个月时，独立审核员判定47%的患者达到缓解，中位缓解持续时间为9个月。中位无进展生存期为9个月，中位总生存期为14个月。一半以上患者（56%）发生了导致中断用药的不良事件，21%发生了与治疗相关的严重不良事件，最常见的是发热（19%）。

　　目前发现BRAF V600E可作为胆管癌患者的治疗靶点。对于常规化疗期间发生疾病进展的患者，达拉非尼联合曲美替尼有显著抗癌活性。本试验的结果强调指出对所有转移性胆管癌患者进行基因组分析的必要性。除FGFR2基因重排之外，可作为治疗靶点的突变和异常还包括IDH2突变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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