FDA批准艾伏尼布 （Ivosidenib）扩展适应症，用于治疗IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治疗的成人患者。艾伏尼布是第一个也是唯一一个被批准用于IDH1突变胆管癌患者的靶向治疗药物。

　　FDA批准这一适应症主要基于ClarIDHy研究数据的支持，该研究是第一个也是唯一一个针对IDH1突变胆管癌的随机3期临床试验。ClarIDHy研究的结果表明，艾伏尼布将疾病无进展生存和死亡风险降低63% ( [HR] 0.37, 95% CI [0.25, 0.54],  p<0.001)；艾伏尼布和安慰剂的中位PFS分别为2.7个月(1.6, 4.2)和1.4个月(1.4, 1.6)。在随机接受艾伏尼布治疗的6个月和12个月时，分别有32%和22%的患者没有发生进展或死亡，而安慰剂组这一数据则为0。

　　研究方案明确规定，随机接受安慰剂组的患者可以在疾病进展时过渡到艾伏尼布，而安慰剂组中有很高比例的患者(70.5%)过渡到艾伏尼布。研究还显示，与随机接受安慰剂的患者相比，随机接受艾伏尼布的患者总生存期(OS)的关键次要终点更有利，然而，没有达到统计学意义。艾伏尼布的中位OS为10.3(7.8,12.4)个月，安慰剂为7.5(4.8,11.1)个月。

　　该研究中观察到的安全性与之前发表的数据一致。胆管癌患者最常见的不良反应(≥15%)为疲劳、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。对于以前接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者，推荐艾伏尼布剂量为500mg，每天口服一次，直到疾病进展或出现不可接受毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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