在美国临床肿瘤学会（2021 ASCO）大会上，一项名为EPIK-P2的前瞻性、双盲、随机、安慰剂对照Ⅱ期研究，将同时在儿童和成人PROS患者中，探索PI3K抑制剂阿博利布治疗的有效性和安全性，未来数据令人期待。

　　EPIK-P2（NCT04589650）：阿博利布用于PIK3CA相关过度生长疾病谱系（PROS）儿童和成人患者的一项前瞻性、双盲、随机、安慰剂对照II期研究。计划纳入138例患者，按年龄分为成人（年龄≥18岁）和儿童/青少年（6岁至17岁）2个队列。所有患者将以2：1的比例，随机分配至阿博利布（成人125 mg / 儿童及青少年50 mg，每日1次口服）治疗组或安慰剂治疗组。一旦在这些患者中确认了阿博利布的起始剂量，随后将扩展招募2岁至5岁的患者（n=12），预计总共纳入150例患者。治疗16周后，随机分配至安慰剂组的患者将以盲法切换至阿博利布组；接受阿博利布治疗的患者则继续使用阿博利布，治疗持续时间将长达5年。

　　主要研究终点：BIRC评估的治疗第24周时达到缓解的参加者比例（是/否）。[“缓解”定义为有症状靶病灶的体积缩小程度≥20%（BIRC评估）]

　　关键次要终点：BIRC评估的治疗第16周时达到缓解的参加者比例（是/否）。

　　其他次要终点：安全性和耐受性、缓解持续时间、总体临床缓解率、症状和合并症的变化、患者报告转归 (patient-reported outcomes) 、阿博利布药代动力学等情况。

　　PROS目前认为是由PIK3CA驱动的、罕见的、表型多样化的、特征具有重叠性的一大类散发性过度生长综合征。PIK3CA基因是属于PI3K/AKT/mTOR信号通路中的一个关键原癌基因，位于3号染色体上，共有20个外显子，其中最常见的三个突变是外显子20上的H1047R、外显子9上的E542K和E545K。

　　PIK3CA基因编码的蛋白质是IA型PI3Ks的催化亚基，PIK3CA突变后可导致激酶活性增强，继而持续刺激下游AKT，使PI3K/AKT/mTOR信号通路活化，导致细胞组织过度生长，从而引起多样的脂肪组织、肌肉、皮肤、骨、血管、淋巴管、神经等组织非对称性过度生长，其中以脂肪组织和血管过度生长最为常见。

　　因此，PI3K/AKT/mTOR通路作为细胞内非常重要的信号传导途径，在细胞的生长、增殖、凋亡、血管生成、自吞噬等过程中发挥着极其重要的生物学功能，是已知各种过度生长综合征的发病基础。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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