依库珠单抗是一种补体抑制剂适用于:（1）T治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)患者减低溶血；（2）治疗非典型溶血尿毒综合症(aHUS)患者抑制补体-介导血栓性微血管病。依库珠单抗在aHUS中的有效性是根据对血栓性微血管病(TMA)和肾功能的作用。
视神经脊髓炎谱系病（NMOSD）是一种多累及视神经和脊髓的中枢神经系统自身免疫性炎性疾病。又称视神经脊髓炎。水通道蛋白4抗体（AQP4-IgG）靶向攻击水通道蛋白4，是本病特异性的致病抗体，在大多数NMOSD患者的血清中均可检测到。
依库珠单抗治疗NMOSD的有效性在临床研究MOSD研究1(NCT01892345)中得到证实。这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验中，该试验研究招募了143名抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者，共有96名患者被随机分配接受依库珠单抗治疗，47名患者被随机分配接受安慰剂。试验研究的主要终点是第一次判定试验中复发的时间。
数据结果显示，该试验研究达到其主要终点。与接受安慰剂治疗的患者相比，依库珠单抗(eculizumab)治疗使NMOSD复发的风险降低了94％（p<0.0001）。此外，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受依库珠单抗治疗的患者还减少了住院、皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。接受依库珠单抗治疗的患者的年住院率（依库珠单抗为0.04，安慰剂为0.31）、用于治疗急性复发的皮质类固醇给药（依库珠单抗为0.07，安慰剂为0.42）和血浆置换治疗（依库珠单抗为0.02，而安慰剂为0.19）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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