胃肠道间质瘤（GIST）是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，恶性GIST可有体重减轻、发热等症状，手术治疗是胃肠道间质瘤目前最重要的治疗手段，阿伐普替尼可用于治疗胃肠道间质瘤（GIST）。
在NAVIGATOR试验（NCT02508532）的一项针对中国PDGFRA D842V突变的胃肠间质瘤（GIST）患者的研究中，阿伐普替尼（Avapritinib,Ayvakit）表现出令人鼓舞的临床活性，研究结果在2021年欧洲肿瘤内科学会世界胃肠道肿瘤大会上公布。
一项开放标签、多中心1/2期临床试验评估了阿伐替尼用于不可切除或转移性GIST患者的结果，中位治疗时间为25.4周。在PDGFRA D842V突变型GIST患者中，客观缓解率（ORR）为75%，包括15名部分缓解（PR）的患者。同样，在三线和四线治疗亚组中，9名（39%）患者有客观缓解，其中1名（4%）患者完全缓解，8名（35%）患者部分缓解。41名患者发生了3/4级治疗相关不良事件，其中最常见的是贫血（32%）。
在这次会议上，研究人员报告了最新安全性和疗效数据。
在初始剂量为300mg的28例患者中，27例患者处于缓解状态，ORR为96%，所有剂量组的疾病控制率(DCR)均高达100%。所有剂量组的中位缓解持续时间(DOR)长达27.6个月。国家综合癌症网络(NCCN)指南建议阿伐普替尼用于治疗PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除疾病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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