阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)是一种针对KIT/PDGFRA激活环突变体的强效、选择性小分子抑制剂，该药在中国已被批准用于治疗携带PDGFRA 18号外显子突变（包括PDGFRA D842V）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者。
近日，美国FDA宣布，批准阿伐普替尼(Avapritinib，商品名：泰吉华Ayvakit)一项新适应症，用于治疗晚期全身性肥大细胞增多症(SM)成年患者，包括侵袭性SM(ASM)、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。这是晚期SM患者首次获批的靶向疗法，旨在有效和选择性抑制携带D816V突变的KIT酪氨酸激酶(该疾病的核心驱动因素)。
FDA的这一批准是基于1期EXPLORER试验和2期PATHFINDER试验的积极数据。
结果显示：
阿伐普替尼在不同疾病亚型的晚期SM患者中显示出持久的临床疗效，且不论先前的治疗如何。
中位随访期11.6个月时，53例可评估患者中的总缓解率(ORR)为57%，完全缓解/血液学完全缓解率(CR/CRh)为28%。中位缓解持续时间长达三年多(38.3个月)。
需要注意的是，血小板计数低(低于50,000/μL)的晚期SM患者不推荐使用阿伐普替尼。晚期系统性肥大细胞增多症患者，通常会出现一些危及生命的并发症，或者改变他们日常活动能力的衰弱症状。而阿伐普替尼为SM患者带来了显著的临床获益，有望转变这一疾病的精准治疗模式，造福更多的SM患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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