多发性骨髓瘤是一种以骨髓中单克隆浆细胞大量增生为特征的恶性疾病，其治疗措施除传统化学治疗(化疗)、造血干细胞移植外，还包括来那度胺、沙利度胺等免疫调节药物及蛋白酶抑制药硼替佐米等。免疫调节药物以及蛋白酶抑制药的出现是多发性骨髓瘤治疗的一大进步，明显改善了多发性骨髓瘤患者的生存结果，但几乎所有患者均会复发或者耐药。

　　Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验均证明泊马度胺可提高多发性骨髓瘤患者的有效率，延长生存时间。Ⅰ期临床研究对泊马度胺的临床有效性以及给药方案进行了初步探讨：在24例复发或难治性多发性骨髓瘤患者中进行单中心、剂量逐步增加(1,2,5,10 mg·d-1)的研究，确定泊马度胺最大可耐受量为2 mg·d-1,16.7%患者完全缓解，12.5%患者获得非常好的部分反应，25.0%患者部分反应，16.7%患者获得最小反应，25.0%患者病情稳定，中位无进展生存时间39周[9]。另外一项隔日剂量逐步增加研究(隔日1,2,5,10 mg),最大可耐受量确定为隔日5 mg,完全缓解、非常好的部分反应、部分反应、最小反应、疾病稳定的临床反应率分别为10%,30%,10%,5%,30%,中位无进展生存时间为10.5个月。另一项多中心、随机Ⅰ期临床研究进一步肯定了泊马度胺单用或联合地塞米松对于难治性多发性骨髓瘤患者的临床有效性，但泊马度胺的使用剂量确定为4 mg·d-1(1~21 d)。

　　Ⅱ、Ⅲ期临床研究为泊马度胺联合地塞米松的多中心临床研究。Ⅱ期临床研究比较了泊马度胺(4 mg·d-1、1~21 d)联合低剂量地塞米松(20~40 mg·d-1,1,8,15,22 d)组(n=113)与单独泊马度胺治疗组(n=108)的临床有效性，2013年2月更新后的随访数据表明，联合用药组与单独治疗组总反应率(部分反应或者更好)分别为33%、18%(OR=2.28,P=0.013),中位无进展生存时间分别为4.2和2.7个月(HR=0.68,P=0.003),两组差异有统计学意义;且在来那度胺难治性多发性骨髓瘤患者(n=174)中，联合用药组中位无进展生存时间长于单独用药组，且该差异有统计学意义(P=0.042);此项Ⅱ期临床研究证实泊马度胺的疗效因为地塞米松的加入而得到增强，同时确定了其最大可耐受剂量为4 mg·d-1(1~21 d)。其他Ⅱ期临床研究进一步肯定了泊马度胺联合小剂量地塞米松治疗方案在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的临床有效性。在澳大利亚、加拿大等国进行的多中心Ⅲ期临床研究，对302例患者进行了泊马度胺联合小剂量与大剂量地塞米松(40 mg·d-1;1~4 d,9~12 d,17~20 d)单药治疗的有效性比较。该研究主要终点为无进展生存时间，在中位随访10.0个月之后，泊马度胺联合低剂量地塞米松组中位无进展生存时间为4个月，高剂量地塞米松组为1.9个月(HR=0.48,P<0.01)。该研究结果进一步证明泊马度胺联合低剂量地塞米松治疗方案可延长患者生存时间，可作为复发或难治多发性骨髓瘤患者的新选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：泊马度胺/柏马度胺(POMALIDOMIDE)的具体作用机制是什么样的？

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