颅咽管瘤（CP）是一种罕见的原发性脑肿瘤，来源于胚胎时期Rathke囊（发育中的咽顶部内陷，演变为垂体前叶）残余物。CP可以位于蝶鞍内（鞍内CP）或其上方（鞍上CP）。CP疾病负荷较高，由于发病部位在关键的大脑结构附近，通常会压迫或渗透重要的神经区域（如视神经、垂体和下丘脑）。肿瘤生长和/或手术、放疗的常见并发症包括视力缺陷、内分泌缺陷（全垂体功能减退）、认知缺陷、记忆力减退、头痛、病态肥胖、食欲亢进、人格改变等。在考虑治疗策略时，仔细分析肿瘤位置大小、症状以及长期且通常不可逆的不良反应非常重要。
颅咽管瘤有两种组织病理学亚型：造釉细胞型颅咽管瘤（ACP），可发生于儿童和成人（发病年龄呈双峰分布，高峰在5-15岁和40-60岁之间）；乳头状型颅咽管瘤（PCP），几乎都发生于成人，通常在40岁至55岁之间。
一例49岁的BRAF V600E突变的复发性颅咽管瘤患者，接受了BRAF抑制剂达拉非尼（口服，150mg，每日两次）和MEK抑制剂曲美替尼（2mg，每日两次）联合治疗。在此治疗开始之前，患者有困惑、言语障碍和高度疲劳的症状，无法正常工作。经过一个周期的治疗，患者便表现出显著的临床改善，基础症状逐渐消退，提示快速显著获益，随后的影像学检查证实了这一点。
于是，治疗继续进行，在撰写本文时，治疗已持续14个月，耐受性良好，患者生活质量较高，日常活动没有限制，甚至可以重新开始工作。靶向治疗相比既往标准治疗方案化疗，是一种重要的治疗选择，可以改善预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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