美国食品药品监督管理局(FDA)已批准口服MEK抑制剂Cobimetinib(Cotellic)用于治疗患有被称为组织细胞肿瘤(HN)的血液疾病家族的成年患者。这些疾病包括Erdheim-Chester病、Rosai-Dorfman病和朗格汉斯细胞组织细胞增生症。Cobimetinib是一种MEK1和MEK2的口服抑制剂，目前获批用于治疗黑色素瘤。

　　组织细胞增生症是一个影响儿童和成人的血液疾病家族。据估计，这些罕见病每年影响约1/20万至2/20万人。这种疾病可以浸润身体的任何部位，但最常出现在大脑。在此之前，大多数HN成人可用的治疗选择有限，并且与长期耐受性差有关。

　　该批准是基于MSK与罗氏集团成员Genentech合作收集的单药考比替尼治疗成人组织细胞疾病的单机构2期试验的数据授予的。数据显示，在中位随访11.4个月（范围：0.2-36.8）时，根据PET和RECIST标准，考比替尼在26例入组患者中引起的客观缓解率(ORR)分别为76.9%(n=20；95%CI：56.4%-91.0%)和46.2%(n=12；26.6%-66.6%)。其他数据显示，考比替尼的中位反应时间为2.0个月（范围：0.2-17.3），中位DOR为31个月（范围：2-31）。

　　2019年10月，FDA宣布，根据由Diamond博士领导的MSK研究团队于2019年3月在《自然》杂志上发表的一项试验，授予考比替尼用于HN MEK抑制的突破性疗法资格。

　　Abdel-Wahab博士说：“直到现在，还没有针对50%没有BRAF V600E突变的组织细胞增生症患者的标准疗法。”“MSK首创的研究为携带这种突变的成人患者带来了一种可行的治疗选择。展望未来，我们正在努力推进组织细胞增多症儿童患者的治疗选择，正如我们在成人中所做的。”

　　“考比替尼的获批代表了许多MSK研究人员数年调查的集体辛勤工作。由于在MSK进行的研究和试验，在罕见癌症领域取得了巨大的进展，这一批准是实践改变结果的一个极好的例子，”MSK的神经肿瘤学家和神经学家、试验的主要研究者Eli L.Diamond医学博士说。“组织细胞增多症患者的需求一直未得到满足，我们很高兴，通过这一批准，这些患者现在可以获得可行的治疗选择。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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