严重再生障碍性贫血是一种罕见的、危及生命的血液疾病，骨髓无法制造足够的红细胞、白细胞和血小板。严重再生障碍性贫血的确切原因不明，但据认为该病是由于身体的自身免疫反应造成的，即身体本身破坏了骨髓中的造血干细胞，导致红细胞不足。这种疾病可能导致威胁生命的感染或出血。据估计，在美国每年约有300至600个新的SAA病例记录。免疫抑制疗法（IST）和造血干细胞移植，侧重于增加患者的血细胞数量，是治疗SAA的方法。

　　艾曲波帕(eltrombopag)是一种适用于严重再生障碍性贫血（SAA）患者的治疗方法，免疫抑制疗法（IST）被证明无效。它是由葛兰素史克公司（GSK）与Ligand制药公司合作发现和开发的。

　　美国食品和药物管理局批准艾曲波帕的依据是由美国国立卫生研究院（NIH）的国家心肺和血液研究所（NHLBI）进行的II期临床试验（09-H-0154）获得的结果。

　　该II期研究是一项单臂、单中心、开放标签的试验。它是在43名对之前至少一次IST无反应的SAA患者身上进行的。参加研究的患者年龄在17至77岁之间，平均为45岁，其中56%为男性。

　　患者的初始剂量为Eltrombopag 50毫克，每天一次，持续两周。在接下来的两周内，剂量略有增加，最高为150毫克。

　　治疗12周后评估的研究主要终点是在40%的患者中观察到的血液学反应。在扩展阶段，有8名患者出现了多线反应。如果没有观察到血液学反应，则停止治疗。

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　　研究结果表明，大约42%接受艾曲波帕治疗的患者在第12周后出现了至少一个系的血液学反应。研究还发现，92%的患者在基线时依赖血小板输血，而86%的患者在基线时依赖红细胞输血。

　　在II期研究中，在使用艾曲波帕的患者中观察到的最常见不良反应包括疲劳、恶心、咳嗽、腹泻和头痛。

　　葛兰素史克公司还启动了一项被称为PETIT2的III期研究，以评估艾曲波帕的安全性和有效性。该研究对患有慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（cITP）的儿童患者进行药物与安慰剂的比较评估。

　　该研究的主要终点是在接受eltrombopag治疗的患者中，约有40%的患者的血小板计数得到明显改善。与接受安慰剂治疗的患者相比，这些受试者在六至八周内表现出持续的改善。该药物的安全状况也是一致的，没有新的安全问题。

　　在III期研究中，在使用艾曲波帕的患者中观察到的最常见的不良反应是鼻咽炎、鼻炎、咳嗽和呼吸道感染。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕(ELTROMBOPAG)与特比澳相比治疗原发免疫性血小板减少症的疗效如何？

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