艾曲波帕由一种叫做eltrombopag的活性物质组成，是一种口服的血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过诱导骨髓干细胞的增殖来帮助增加血细胞的生成。艾曲波帕以片剂形式提供，供口服。该药的推荐剂量是每天一次空腹服用50毫克药片。

　　口服血小板生成素受体激动剂eltrombopag被批准用于治疗成人慢性免疫性血小板减少症。在PETIT试验中，我们旨在研究eltrombopag对患有持续性或慢性免疫性血小板减少症的儿童的疗效和安全性。

　　招募了15名患者，每个年龄组有5名患者，进入开放标签的剂量探索阶段，但没有进入双盲阶段。随机分配了67名患者接受治疗，其中45名患者被分配接受eltrombopag（16名12-17岁儿童，19名6-11岁儿童，10名1-5岁儿童），22名接受安慰剂（8名12-17岁儿童，9名6-11岁儿童，5名1-5岁儿童）。然而，两名被指定接受eltrombopag的患者没有接受研究药物，一名失去了随访，一名被指定接受安慰剂的患者被给予eltrombopag。从第1至6周，28名（62%）接受eltrombopag的患者，与7名（32%）接受安慰剂的患者相比，至少有一次达到了血小板计数50×109/L或更多的主要终点，而无需救援（几率比4-31，95%CI 1-39-13-34，P=0-011）。

　　艾曲波帕最常见的不良事件是头痛（13名[30%]接受艾曲波帕的患者对9名[43%]接受安慰剂的患者），上呼吸道感染（11名[25%]患者对2名[10%]患者），以及腹泻（7名[16%]患者对1名[5%]患者）。5名（11%）接受eltrombopag的患者和4名（19%）接受安慰剂的患者发生了3级或4级不良事件，两组中严重不良事件（4名[9%]接受eltrombopag的患者和2名（10%）接受安慰剂的患者）同样不常见。没有血栓性事件或恶性肿瘤发生。在开放标签阶段，65名患者中有2名（3%）因丙氨酸氨基转移酶浓度升高而停止使用eltrombopag。

　　结果显示，艾曲波帕可用于增加血小板计数，减少持续或慢性免疫性血小板减少症患儿的临床显著出血。肝脏实验室值增加的流行率与成人相似。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕(ELTROMBOPAG)与特比澳相比治疗原发免疫性血小板减少症的疗效如何？

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