免疫性血小板减少症 (ITP) 是儿童中最常见的自身免疫性血细胞减少症，导致血小板计数经常严重减少、出血症状不一，以及与活动限制、频繁就医和干预、频繁就医和干预、因出血和疲劳的风险。在血液学和免疫学领域随着针对潜在疾病机制的药物开发迅速发展的时代，新诊断的ITP可用的治疗方法仍然是非特异性的，没有新的或靶向的过去30 年中引入的疗法。

　　许多患有ITP的儿童可以在没有治疗的情况下进行密切观察，直到他们出现自发缓解。其他儿童需要药物治疗中度出血或HRQoL限制。虽然存在许多治疗慢性ITP的疗法，但新诊断ITP的治疗通常仅限于密切观察和三种一线药物：皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白和抗D球蛋白。这些药物中的每一种都具有不良副作用、具有挑战性的给药后勤或两者都有。此外，它们只是短暂地提高血小板计数，并且在患有持续ITP的儿童中，血小板计数会在给药后几天到几周内减少。

　　Eltrombopag是一种口服、小分子、非肽类血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA)。它通过与受体的跨膜结构域相互作用来启动血小板生成素受体信号传导，诱导巨核细胞谱系中细胞的增殖和分化。艾曲波帕目前被批准用于对皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白或脾切除术反应不足的1岁以上慢性ITP儿童。PETIT(艾曲波帕治疗慢性ITP血小板减少症儿科患者)和PETIT27试验确定了安全性和有效性。

　　在PETIT2试验中，40% 接受艾曲波帕治疗的患者与3%随机接受安慰剂治疗的患者达到了主要结局，即在治疗的第5-12周期间≥6个非连续周血小板>50×109/L(或18.0，95% CI 2.3 至 140.9;p=0.0004).该药物于2015年获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准，并于2016年获得欧洲药品管理局的批准，用于患有慢性 ITP 的儿童。迄今为止，大多数评估艾曲波帕在儿科人群中使用的文献都在慢性ITP的情况下(表 2)，尽管多中心回顾性研究表明儿科血液学家在某些新发病例中使用标签外TPO-RA诊断为 ITP.艾曲波帕已在两项小型单中心试验中针对新诊断为ITP的成人进行了前瞻性研究。在新诊断的ITP成人患者中预先使用地塞米松联合4周艾曲波帕的单臂研究在治疗完成时产生了100%的反应(血小板 >30×109/L)，并且在1时产生了 66.7% 的无复发生存率一年，比单独使用类固醇治疗的类似患者的预期结果更好。在第二项研究中，76%的类固醇无反应患者在治疗3个月后对艾曲波帕有持久反应。因此，TPO-RAs可能是安全的新诊断的ITP患者需要治疗的有效一线治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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