血小板虽然不具备完整的细胞结构，但它也是一种重要 的血细胞，作用是止血、凝血，并且能够修复破损的血管壁使伤口愈合。如果人体内血小板含量不足，不仅在出现意外创口的情况下无法及时止血，导致流血过多的危险，在正常无创口的情况下毛细血管也会缓慢往外渗血，因为失去了血小板的凝聚作用血液渗透性会增加，可透过血管壁流向细胞间质。毛细血管往外渗血会在皮肤表面形成一个个不规则的紫红色斑块，医学上称为“紫癜”。

　　紫癜可能由多种因素引起，最常见的是血小板减少导致，医学上称为免疫性血小板减少症（Immune Thrombocytopenia，ITP），或者也称为血小板减少性紫癜。此外某些过敏原导致的毛细血管出血性炎症称为过敏性紫癜，女性雌激素分泌过多导致的出血称为单纯性紫癜。ITP患者体内的血小板会被自身的免疫系统认定为抗原，淋巴细胞对血小板进行杀灭和攻击，最终被巨噬细胞吞噬和溶解，ITP产生的原因可能是自身免疫性疾病，也可能是某些血液系统肿瘤引起，比如白血病患者体内淋巴系统过于活跃也会对血小板造成伤害。

　　过去对于血小板减少症没有特别有效的治疗方法，大多采用皮质类固醇、免疫球蛋白或者脾脏切除。皮质类固醇是一种激素，有抗过敏作用，对于过敏性血小板减少症有一定效果，但对于原发性ITP基本无效。脾脏是人体的血库，是储血器官，切除脾脏能将其中储存的血液释放出来，增加血液循环中的血细胞含量，对ITP有一定的效果。但这种方案代价很重，脾脏除了具有储血作用，还是人体重要的免疫器官，能产生淋巴细胞、维持人体正常的免疫功能，脾脏中的淋巴细胞可以清除血液中的病菌、病毒等，起到净化血液的作用。一旦脾脏被切除，患者免疫功能将受到影响。

　　艾曲泊帕Eltrombopag是首个特异性治疗血小板减少症的药物，它是由葛兰素史克研制，国内也把它翻译成艾曲波帕或艾曲泊帕。艾曲波帕是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，能发挥与TPO相同的作用，与TPO受体结合刺激骨髓中的巨核细胞发育和成熟，从而增加血小板水平。2008年美国FDA批准艾曲泊帕治疗经过皮质类固醇、免疫球蛋白或脾脏切除等治疗方式效果不佳的免疫性血小板减少症（ITP）的成人患者。之所以要限定患者使用过皮质类固醇或脾脏切除，是因为在艾曲波帕之前没有针对性药物，只能使用这两种方式治疗，但效果都不明显。

　　FDA的此项申请基于三项临床试验，其中两项是双盲的对照试验，在这两项试验中达到预期效果的患者再参加第三项扩展试验。前两项试验共招募了231名患者，患者被分为两组，一组接受艾曲波帕治疗，另一组接受安慰剂。其中第一个对照试验中艾曲波帕组的患者每天服用艾曲波帕30/50或75mg不等，第二个对照试验中艾曲波帕组的患者每天服用艾曲波帕固定剂量50mg。考察的终点是患者体内血小板含量是否有显着增加。结果发现两项对照试验中服用艾曲波帕的患者分别有59%和70%的比例出现了血小板反应，体内血小板含量显着增加，安慰剂组则分别是16%和11%。在之后的扩展试验中共有109名患者参与，在后续所有的每季度一次的随访中，患者体内血小板计数中位数超过50×10^9/L，50×10^9/L是出血风险的临界值，高于这个数值一般就不会出现组织出血的情况。而且艾曲波帕起效很快，在服用1-2周后患者再进行血液指标检测即可测出体内血小板含量升高。

　　这三项临床试验证明艾曲波帕对提高体内血小板含量效果确切，能减少患者出血风险，对治疗皮下出血造成的紫癜、消化道出血等症状具有明显效果。

　　需要说明的是，艾曲波帕不仅可用于成人ITP患者，也被批准用于1岁及以上的儿童ITP患者。除了免疫性血小板减少症，艾曲波帕还被批准治疗再生障碍性贫血，艾曲波帕除了能提高血小板含量，还能增加包括红细胞、白细胞等其他血细胞。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：血小板减少症用药艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)的安全性如何？

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