美国FDA2017年4月28日公布，诺华新药Rydapt(midostaurin)米哚妥林正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。

　　急性骨髓性白血病（AML）是一种主要影响白细胞的血癌，与某些类型的基因突变有关。基因筛选可以识别突变的基因，包括最常见的AML相关突变之一FLT3。大约30%的AML患者存在某种形式的FLT3突变。2017年，FDA批准米哚妥林与化疗联合使用，用于既往未接受治疗的FLT3突变阳性（FLT3+）AML的成年患者。

　　米哚妥林已被证实能帮助新诊断的FLT 3+AML患者活得更长。在一项对新近诊断为FLT 3+AML的成人患者的临床试验中：对717例患者进行了研究，以确定在化疗中加入米哚妥林是否能延长他们的寿命。360例患者接受米哚妥林联合化疗，357例患者接受安慰剂加化疗

　　接受米哚妥林联合化疗治疗的患者比单独接受化疗的患者寿命长。在临床试验中，与单独进行标准护理化疗相比，死亡风险降低了23%。无法可靠地估计特定的总中位生存期(半数患者仍存活的时间点)。接受米哚妥林联合化疗的患者(59%)接受干细胞移植(SCT)的比例高于单独接受化疗的患者(55%)。进行SCT时，这些患者停用了研究药物。

　　此外，在试验中接受米哚妥林联合化疗的患者在没有出现某些并发症(在开始治疗的60天内未能完全缓解、白血病进展或死亡)的情况下比单独接受化疗的患者存活的时间更长：中位值为8.2个月比3个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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