老年急性髓系白血病（AML）患者的预后极差，接受低甲基化药物（hypomethylating agent）治疗后也是如此。在之前的1b期研究中，维奈妥拉（venetoclax）联合阿扎胞苷表现出有前景的疗效。

　　我们将因合并症、因年龄≥75岁或因同时有这两种情况而不适合接受标准诱导化疗，并且未经治的AML确诊患者随机分组，两组分别接受阿扎胞苷+维奈妥拉治疗或阿扎胞苷+安慰剂治疗。所有患者均接受了标准剂量的阿扎胞苷治疗（每28日一个周期，在每个周期的第1～7日接受皮下或静脉给药，每次75 mg/m2体表面积），并且以28日为一个周期接受了每日1次维奈妥拉（目标剂量，400 mg）或匹配安慰剂口服给药。主要终点是总生存期。

　　意向治疗人群包括431例患者（阿扎胞苷-维奈妥拉组286例和阿扎胞苷-安慰剂[对照]组145例）。两组的中位年龄为76岁（范围，49～91）。在中位随访20.5个月时，阿扎胞苷-维奈妥拉组和对照组的中位总生存期分别为14.7个月和9.6个月（死亡的风险比，0.66；95% CI，0.52～0.85；P＜0.001）。阿扎胞苷-维奈妥拉组的完全缓解率高于对照组（36.7% vs. 17.9%；P＜0.001），复合完全缓解（完全缓解或伴有血液学非完全恢复的完全缓解）率也高于对照组（66.4% vs. 28.3%；P＜0.001）。关键不良事件包括任何级别的恶心（阿扎胞苷-维奈妥拉组44%的患者和对照组35%的患者），以及3级或更高级别的血小板减少（分别为45%和38%）、中性粒细胞减少（42%和29%）和发热性中性粒细胞减少（42%和19%）。阿扎胞苷-维奈妥拉组85%的患者和对照组67%的患者发生了任何级别的感染，严重不良事件发生率分别为83%和73%。

　　在不适合接受强化化疗的未经治患者中，阿扎胞苷+维奈妥拉组患者的总生存期和缓解率均超过阿扎胞苷单药治疗组。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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