重型再生障碍性贫血（SAA,简称“重型再障”）是一种骨髓造血功能衰竭性疾病，以骨髓造血细胞减少和外周血全血细胞减少为特征。临床常表现为贫血、出血和感染。
艾曲泊帕（eltrombopag）是一种口服血小板生成素受体激动剂。一线治疗再生障碍性贫血的优先审评认定是基于诺华公司对一项临床研究的结果分析获得，该研究由美国国立卫生研究院（NIH）下属机构美国国立心脏、肺、血液研究所（NHLBI）开展。这项非随机I/II期临床研究中，将艾曲泊帕（eltrombopag）与标准免疫抑制疗法联合用药。
研究的主要终点为第6个月时的血液学完全缓解，定义为：绝对中性粒细胞计数≥1000/μL,血红蛋白≥10g/L,血小板≥100000/μL.半数以上(52%)的初治再生障碍性贫血患者在6个月时达到完全缓解，与标准IST治疗相比增加了35%，6个月的总有效率为85%。目前，艾曲泊帕（eltrombopag,Elbonix）已获100多个国家批准，用于对其他药物缓解不足或不耐受的慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）成人患者血小板减少症的治疗，也已获全球45个国家批准用于对其他药物治疗无效的重度再生障碍性贫血（SAA）患者的治疗。
同时，该药已获全球50多个国家批准用于慢性丙型肝炎患者血小板减少症的治疗，以便这些患者启动并维持干扰素治疗。除此之外，在美国和欧盟，艾曲泊帕已获批用于对糖皮质激素、免疫球蛋白、脾切除术缓解不足的1岁及以上慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）儿科患者，治疗血小板减少症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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