威托克/维奈托克(VENETOCLAX)作为第一代选择性Bcl-2抑制剂，克诱导肿瘤细胞凋亡，已经被美国食品药品管理局批准用于AML的临床治疗。

　　有研究表明，在新诊断和复发/难治性(R/R)AML中，Venetoclax(威托克)与低甲基化药物(HMA)联合使用显示出令人鼓舞的活性。该联合方案即使在体弱的患者中也具有良好的耐受性，且治疗相关死亡率(TRM)低。另外，在各种高风险遗传学白血病中也观察到威托克/HMA活性。

　　研究共纳入32名接受威托克/HMA治疗的TP53m AML成人患者。16名(52%)患者为R/R AML，15名(48%)患者为新诊断的AML。大多数患者具有复杂的细胞遗传学(n=24，77%)。TP53m的中位变异等位基因频率(VAF)为56%(范围3%-95%)，9名(29%)患者TP53突变≥2种。19名(61%)患者有额外的体细胞突变。大多数患者(90%)使用的HMA是地西他滨，5天用药方案的应用比10天用药方案更常见(52%对39%)。

　　研究结果与先前的报道一致，TP53m AML患者对威托克+HMA一线治疗的反应是令人鼓舞的。此外，R/R TP53m AML患者也获得了有希望的CR/CRi率(38%)，其中包括一些既往alloHCT后复发的患者。威托克+HMA治疗TP53m AML患者的初步结果与使用常规联合化疗的结果相比是有利的。威托克+HMA的联合方案可能成为耐受良好的骨架方案，在其中加入其他新药物可能可以进一步改善TP53m AML的应答率和应答持续时间，从而将更多患者安全地桥接至移植。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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