培唑帕尼（Pazopanib）是一种多靶点的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在晚期软组织肉瘤中具有活性。ARST1321是一项II期临床研究，旨在对比中/高风险化疗敏感性的躯干/四肢NRSTS儿童和成人在术前放化疗+/-培唑帕尼后的病理学接近完全缓解率（≥90%坏死）。在预先确定的中期分析中发现，加入培唑帕尼后，病理学接近完全缓解率显著提高，因此提前停止入组。作为该研究的二次分析，现报告该队列的最新研究结果。

　　ARST1321试验是一项由COG和NRG共同设计的肿瘤学研究，于2014年7月至2018年10月招募患者入组。化疗队列（>5cm，FNCLCC 2/3级，组织学敏感的化疗方案）纳入符合条件的新诊断、未切除躯干/四肢NRSTS成人（≥18岁）和儿童（<18岁）患者。在剂量探索期后，患者随机接受（方案A）或不接受（方案B）培唑帕尼（<18岁：350mg/m2/天；≥18岁：600mg/天）联合异环磷酰胺（7.5g/m2/周期）和多柔比星（75mg/m2/周期）+45Gy术前RT，在第13周进行初次手术，然后继续化疗至第25周。

　　85例符合条件的患者入组化疗队列，随机接受或不接受培唑帕尼治疗。中位年龄22.1岁（范围：5.7~64.2岁）；30例患者<18岁。最常见的组织学类型为滑膜肉瘤（n=42）和未分化多形性肉瘤（n=19）。截至2021年12月31日，幸存者中位随访时间为3.3年（范围：0.1~5.8年），在意向治疗分析中，所有患者的3年无事件生存率期（EFS）：方案A为52.5%（95%CI：34.8%~70.2%），方案B为50.6%（32%~69.2%）（p=0.8677）；3年总生存率（OS）：方案A为75.7%（59.7%~91.7%），方案B为65.4%（48.1%~82.7%）（p=0.1919）。

　　尽管在中/高危躯干/四肢NRSTS儿童和成人患者中，术前放化疗加入培唑帕尼后病理学接近完全缓解率显著提高，但两种方案的结果无显著统计学差异。病理缓解可能与TKI作用机制相关，在未来的研究中可能不能作为良好的终点替代标志物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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