依维替尼是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。

　　研究人员进行了一项开放标签、多中心Ib期临床试验，以评估伊韦替尼(500mg,1天，口服)联合阿扎胞苷(75mg/m2,28天疗程前7天，皮下注射)对未接受强化诱导化疗的mIDH1AML新诊断患者的疗效和安全性。

　　共有23例患者(中位年龄76岁)接受伊维替尼联合阿扎胞苷治疗。超过10%的患者发生了治疗相关的≥3级不良事件，包括中性粒细胞减少(22%)、贫血(13%)、血小板减少(13%)和心电图QT延长(13%)。特别关注的不良事件包括各种水平的IDH分化综合征(17%)、所有水平的心电图QT延长(26%)和白细胞增多≥3(9%)。

　　中位治疗时间15.1个月;截至2019年2月19日，仍有10名患者在接受治疗。总有效率78.3%(18/23)，完全有效率60.9%(14/23)。中位随访时间为16个月，中位缓解时间未达到。估计12个月生存率为82.0%。14例患者中有10例(71.4%)的骨髓单核细胞清除了MIDH1，获得完全缓解。

　　综上所述，依维替尼联合阿扎胞苷耐受性良好，预期安全性与每种药物单药治疗一致。缓解是完全和持久的，在大多数完全缓解的患者中实现了mIDH1突变的清除。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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