米哚妥林(midostaurin)由瑞士诺华制药公司研发,是多重酪氨酸激酶受体抑制药,美国食品药品管理局(FDA)于2016年2月19日授予米哚妥林与其他化学治疗(化疗)药联用,治疗新诊断为FLT3基因突变的急性髓系白血病(AML)成年患者突破性治疗药的地位,并给予快速通道审评的待遇。

　　最近，发表于《NEJM》上的一项开放性研究旨在评估米哚妥林治疗系统性肥大细胞增多症的疗效。研究人员纳入了名患者，其中89例肥大细胞增多症相关的器官损伤患者被纳入主要疗效人群：16例患者袭性系统性肥大细胞增多症，57例有血液肿瘤相关的全身肥大细胞增多症，16例患有嗜硷细胞性白血病。主要结局是最佳总体响应率。

　　总体响应率为60%（95%[CI]，49-70）；其中45%的患者达到了一个主要响应，被定义为至少一个肥大相关性器官损害完全消退。晚期系统性肥大细胞增多症、KIT突变状态或先前治疗暴露各个亚组患者的响应率相似。骨髓中肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶水平的中位最佳百分比变化分别为−59%和−58%。中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。在16名肥大细胞白血病患者中，中位总生存期为9.4个月（95%CI，7.5-未确定）。56%的患者因药物毒性而减小了剂量；这些患者中的32%可再次将剂量增加至开始剂量。最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。分别有24%、41%和29%的患者发生了新发或加重的3-4级中性粒细胞减少症、贫血和血小板减少症，并且多半属于原有血细胞减少的患者。

　　在该项开放性研究中，米哚妥林表现出晚期系统性肥大细胞增多症的治疗活性，包括高度致命的变异体肥大细胞白血病。

　　晚期系统性肥大细胞增多症是一种预后很差的罕见血液肿瘤，目前治疗方案也比较有限。多重激酶抑制剂米哚妥林可抑制推动该病发展的KIT D816V。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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