NF1是一种罕见且使人衰弱的遗传疾病。大约30-50％的NF1患者患有PN-神经鞘内生长的肿瘤。这些PN可引起临床问题，例如疼痛，运动功能障碍，气道功能障碍，肠/膀胱功能障碍和毁容。

　　司美替尼（selumetinib）是促分裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶（ERK）途径的上游调节剂。MEK和ERK都是RAS调节的RAF-MEK-ERK途径的关键组成部分，该途径通常在不同类型的癌症中被激活。

　　司美替尼于2019年4月被授予美国FDA突破性疗法称号，2019年12月被授予罕见儿科疾病称号，2018年2月被授予孤儿药称号，2018年8月被授予欧盟孤儿称号，2018年12月被授予Swissmedic Orphan Drug Status，用于治疗NF1 PN的小儿患者。

　　近日，阿斯利康和默克宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准激酶抑制剂司美替尼（selumetinib,司美替尼,ARRY-142886,AZD6244）用于治疗两岁及两岁以上患有无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）的儿童患者。

　　FDA的批准基于美国国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估计划（CTEP）赞助的II期SPRINT Stratum 1阶段试验的积极结果，该试验由NCI儿科肿瘤研究中心进行。这是世界上第一个批准用于治疗NF1 PN的药物的。

　　临床结果显示，以司美替尼作为每日两次口服单药治疗的小儿NF1 PN患者，总缓解率（ORR）为66％（50例中的33例，确认为部分缓解）。ORR定义为已确认完全或部分缓解至少20％肿瘤体积的患者百分比。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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