恩曲替尼，也称为RxDX-101或NMS-E628，可抑制TRKA、TRKB、TRKC、ALK和ROS1的重排，并已在NTRK1/3、ALK和ROS1变化的肿瘤中显示出疗效。在FDA这次的批准里，这个药可以用来治疗儿童实体瘤，但是需要患者满足几个条件：1.12岁或以上2.肿瘤扩散或无法手术切除3.无其它有效疗法4.肿瘤NTRK基因融合阳性。

　　在一次美国临床肿瘤学学会（ASCO）的年会上，基因泰克公司公布过恩曲替尼在儿童及青少年实体瘤患者里的临床试验结果。参与这项试验的是4.5个月到20岁的实体瘤患者，有的患有复发或难治的颅外实体瘤，也有的患有原发性的中枢神经系统肿瘤。这些患者中，有11名患者的肿瘤可以促进肿瘤发展的基因融合或突变——其中就包括NTRK基因融合。在这11位患者中，恩曲替尼的总缓解率达到了惊人的100%。

　　也就是说，在使用恩曲替尼后，这11名患者的肿瘤都有了一定程度的缩小，并能维持一段时间。这个效果是非常可喜的。

　　同时，恩曲替尼对中枢神经系统肿瘤的效果也相当惊艳——要知道，由于很多药物很难进入神经系统，因此中枢神经系统肿瘤的药物治疗并不容易。但这显然没有难住恩曲替尼。在前面提到的11名患者中，有5名患有中枢神经系统肿瘤，而且都是高级别肿瘤。其中有4位患者的肿瘤对恩曲替尼产生了部分应答，有1位患者的肿瘤为完全应答。

　　这就是说，在这些中枢神经系统高级别肿瘤里，恩曲替尼在4位患者中可以消除部分肿瘤，在另1位患者里，可以让肿瘤完全消除。这说明，恩曲替尼不但可以进入中枢神经系统，还很有效！

　　当然，恩曲替尼也有一定的副作用，最常见的不良反应有：疲劳、便秘、味觉改变、水肿、腹泻、恶心、神经系统疾病、呼吸困难、肌肉疼痛、认知障碍、体重增加、咳嗽、呕吐、发热、关节痛和视觉障碍。不过总体来说，恩曲替尼的不良发应在美国癌症研究所（NCI）的不良事件评级里等级都不高，由于不良反应而终止治疗的患者比例是6.9%，说明安全性还是不错的，耐受性也比较好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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