阿培利司（Alpelisib）是一个内分泌治疗的靶向药物。其应用范围为激素受体（HR）阳性且HER-2阴性的晚期乳腺癌。在基础研究中我们发现大约有40%的上述乳腺癌患者存在PIK3CA基因的突变，导致其下游磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）α亚型过度激活，导致了肿瘤的发生发展。其实说到这里，大家可能一头雾水。上面说的各种基因突变和酶似乎很高大上，其实不光是乳腺癌，其他肿瘤也基本是这个套路，细胞内的基因、蛋白功能发生异常导致了肿瘤的发生发展。肿瘤的发生机制又远远比这复杂的多，这种复杂的机制犹如一张巨大的网络，与我们现有掌握的知识，有时只能找到这张网络的几个节点阐述肿瘤发生的机制。这肯定是远远不够的，我们远远没有触及到肿瘤的本质。但是针对治疗上，这些靶点的出现却不断地丰富着我们的治疗，给我们的治疗指明了新的方向。

　　阿培利司，它是一种选择性磷脂酰肌醇3激酶α抑制剂。用于治疗激素受体（HR）阳性HER-2阴性且携带PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者，它的研究数据2019年发表在新英格兰杂志上。该研究是一项国际多中心的三期随机临床试验（SOLAR-1研究）。入组了激素受体（HR）阳性，HER-2阴性的晚期乳腺癌患者572例。按照PIK3CA是否突变分为突变组以及未突变组。

　　在PIK3CA突变组中一共341例。其中实验组169例应用阿培利司联合氟维司群；对照组中，172例应用安慰剂联合氟维司群。在PIK3CA未突变组中，一共入组患者231例。实验组115例，应用阿培利司联合氟维司群；对照组，116例应用安慰剂联合氟维司群。主要的研究目的为无进展生存期（PFS）、有效率、总生存以及安全性。

　　在中位随访42.4个月后，PIK3CA突变组中，实验组对比对照组中位PFS分别为11.0个月对比5.7个月，差异有统计学意义。有效率分别为26.6%对比12.8%，临床获益率分别为61.5%vs45.3%，有明显统计学差异。总生存方面，实验组的总生存期对比对照组，分别为39.3个月对比31.4个月，在绝对数上获益，但是并没有达到明显的统计学差异。安全性方面，常见的3~4级不良反应为高血糖、皮疹以及腹泻等。其中25%的患者因不良事件而停止服用阿培利司。而在PIK3CA未突变组中，患者并没有明显获益。

　　因此，我们可以从该研究中获得结论。阿培利司联合氟维司群较单用氟维司群的患者能够明显地提升HR阳性且HER-2阴性晚期乳腺癌病人的无进展生存期（PFS）有效率以及临床获益率，但是不良反应也比较高。最重要的总生存期方面，并没有达到统计学明显差异，但是其绝对获益的数值仍然有参考意义。除了SOLAR-1研究外，BYLieve研究也证实了阿培利司的有效性。因此如果我们是激素受体阳性且HER-2阴性的晚期乳腺癌患者。在其他内分泌治疗以及各项靶向治疗失败后，在能耐受的情况下，阿培利司也可以成为我们的一个选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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