培美替尼是一种强效和选择性FGFR 1-3抑制剂，在胆管癌、尿路上皮癌、复发性毛细胞星形细胞瘤、头颈癌、胰腺癌、胆囊癌、子宫癌和非小细胞肺癌中显示出药理学/临床活性。

　　Pemazyre培美替尼(pemigatinib)（商品名为Pemazyre）是一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的小分子抑制剂。它于2020年4月获得美国食品和药物管理局的批准，可用于治疗局部晚期和转移性胆管癌。它是FGFR酪氨酸激酶活性的有效和选择性抑制剂，对过表达FGFR的肿瘤有效。

　　在本报告中，描述了一位接受Pemazyre培美替尼(pemigatinib)治疗的67岁男性中FGFR视网膜病变的病例。FGFR视网膜病变是最近公认的一种实体，文献中仅报道了两种导致浆液性视网膜病变的FGFR抑制剂erdafitinib和AZD4547。

　　发现一名67岁的男性患者正在接受Pemazyre培美替尼(pemigatinib)全身治疗，并伴有4A期转移性结肠腺癌，已发展为双侧多灶性浆液性视网膜病变。眼底自发荧光显示相应的多灶性次自发荧光灶，而荧光素血管造影术和吲哚菁绿血管造影术则不明显。Pemazyre培美替尼(pemigatinib)停用后，视网膜下液迅速消退。

　　在这项研究中，SRF对视敏度的影响很小，并且在治疗中断时是可逆的。患者正在接受治疗Pemazyre培美替尼(pemigatinib)观察到的多焦点浆液性视网膜病变出现惊人的相似的多个报道表现为多焦点SRF[MEK视网膜病变的情况下]。这与FGFR在FGF-MAPK途径中的MEK激酶上游起作用这一事实是一致的。然而，重要的是要注意，FGFR抑制具有更广泛的分子范围，包括PI3K途径的激活和细胞内钙信号传导的调节。这很可能会转化为FGFR抑制剂和MEK抑制剂的眼部副作用之间的临床意义差异。

　　在正常FA和ICGA的情况下，FAF上与SRF袋共定位的低自发荧光灶的存在强烈暗示了潜在的视网膜色素上皮（RPE）病理。事实上，在MEK视网膜病变的情况下，浆液性SRF患者中已报道了深刻的眼电图（EOG）异常和抗RPE抗体，这暗示RPE泵功能衰竭是浆液性SRF积累的可能原因。尽管MEK视网膜病变中的RPE损伤似乎是可逆的，但持续的FGFR抑制作用能否发挥长期或永久作用尚不清楚。

　　MEK视网膜病变的多灶性SRF通常是暂时性的，不会威胁视力。此处介绍的病例还显示出出色的视敏度，并在治疗中断后迅速解决。但是，有必要进行进一步的研究以鉴定持续的Pemazyre培美替尼(pemigatinib)治疗这种副作用的长期进展。必须对接受FGFR抑制剂治疗的患者进行系统监测，以确定是否可以将MEK视网膜病变和FGFR视网膜病变视为单个临床实体，或者它们是否是独立但相关的疾病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)获批治疗罕见血癌疗效显著？

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