血小板是从巨核细胞上脱落下来的小块细胞质，没有细胞核，不具备完整的细胞结构。血小板的作用是凝血、止血、修补破损的血管壁。人体中血小板的正常范围是每立方毫米10~30万，也有人认为正常标准值为每立方毫米12.5~35万。血小板过多或过少都会引起某些疾病。如果血小板含量持续高于每立方毫米45万，就属于血小板增多症，会使血液粘性过大，阻滞性过强，而血液过于黏稠很容易导致血栓，比如静脉血栓、肺栓塞等，甚至会引发更加严重的心血管疾病，比如冠心病和脑血栓。如果血小板含量持续低于10万每立方毫米，就属于血小板不足，可引起出血症状，包括牙龈出血、消化道出血、血尿和紫癜等。紫癜就是皮下出血，血小板减少会导致血液凝聚能力下降，容易从血管中渗出，流到细胞间质中，外观表现为皮肤和黏膜有块状红色或紫红色斑点，医学上称之为“血小板减少性紫癜”或“免疫性紫癜”。当出现紫癜症状，说明体内血小板含量已经下降到一定程度，需要及时就医。

　　血小板减少可能是原发性的，也可能由其他疾病造成，比如脾脏肿大等。脾脏是人体最主要的储血器官，如果脾脏发生病变导致体积异常肿大，会导致血液中的血小板和其他血细胞含量降低。因为脾脏是人体的储血器官，当脾脏体积增大，储存在里面的血液会增多，相应地在外周血管中的血细胞就会减少。某些血液系统疾病也可能造成血小板含量降低，比如骨髓异常增生综合征会引起血小板含量异常升高，再生障碍性贫血和急性白血病会引起血小板含量下降。

　　艾曲博帕Eltrombopag国内也翻译成艾曲博帕，它是葛兰素史克研制的一种新型血小板激动剂，商品名是Revolade。不过Revolade后来被通过资产互换的方式给与了诺华，现在由诺华生产和销售。我国已经引进了Revolade，国内商品名是瑞弗兰，瑞弗兰有25mg和50mg两种规格，患者根据病情程度选择合适的剂量。此外，NATCO公司也已经推出艾曲博帕的仿制药，能在一定程度上减轻患者经济负担。

　　艾曲博帕的作用很明确，就是专门促进人体内血小板生成以及提高血小板含量，可通过诱导骨髓干细胞增殖来帮助增加血细胞的产生。血小板的产生离不开血小板生成素TPO和TPO的受体。TPO来自肝脏，几乎参与调节巨核细胞发育的每个阶段，而巨核细胞的发育过程就是血小板的生成过程。TPO通过结合和激活细胞膜上的TPO受体发挥作用。被激活的TPO受体会发生二聚化，导致 Janus蛋白酶 (JAK) 的激活，JAK将信号通过JAK-STAT-PIK3K-MAPK通路诱导诱导巨核细胞增殖和分化，从而导致血小板生成增加。

　　艾曲博帕本质上是一种TPO受体激动剂，能发挥与TPO相同的作用，而且艾曲博帕的作用于TPO是协同的而不是互斥的。在艾曲博帕的刺激作用下，TPO激动剂通过上述细胞中的信号通路刺激巨核细胞产生血小板。

　　在过去治疗血小板不足的病症通常使用皮质类固醇或切除脾脏，但效果不甚理想。大约 15-20% 的患者对脾切除术没有反应，另外 15-20% 的反应者在数周、数月或数年后复发。艾曲博帕是首个血小板生成素受体激动剂，能有效促进骨髓中的造血干细胞的增殖和分化，刺激血细胞生成，从而提高血小板含量。通常服用1-2周患者再进行血液指标检测即可测出体内血小板含量升高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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