一项双臂随机试验比较了泼尼松+静脉注射马法兰与泼尼松加口服马法兰治疗骨髓瘤的疗效。试验共招募了310名骨髓瘤患者，107名患者被随机分配至口服组（口服7天马法兰， 0.15mg/kg/天，随后当WBC开始升高时，调整为0.05mg/kg/天），203名患者被随机分配至静脉注射组（静脉注射马法兰16mg/m2,每2周*4（治疗超过6周），然后每4周给予相同的剂量）。两组患者均接受口服泼尼松0.8mg/kg/天，并在6周内逐渐减少剂量。试验主要研究终点是第22周患者总体回应率。

　　试验结果显示，口服组患者风险降低58%，静脉输液组为44%。在第22周时，口服马法兰组中，可评估患者为100名，44%（44名）患者疾病回应，注射组中，可评估患者195名，38%（74名）患者疾病回应。

　　马法兰是双功能烷化剂，细胞周期非特异性抗肿瘤药，可与DNA及RNA发生交叉联结，也可抑制蛋白质的合成，对静止和快速分裂的肿瘤细胞均具有活性。

　　在安全性方面，静脉注射组中28%的患者出现严重骨髓毒性，口服组中11%的患者出现严重骨髓毒性。最常见的血液系统不良反应为骨髓抑制，表现为白细胞及血小板计数下降和贫血，约给药后2—3周降至最低值，停药4—8周可恢复正常。消化系统不良反应为服用大剂量药物数小时有恶心，呕吐、腹泻及食欲减退。其他不良反应包括肺纤维化（包括致命的）和间质性肺炎，皮肤过敏，斑丘疹，血管炎，脱发和溶血性贫血，多个疗程后还发生了过敏反应，包括荨麻疹，水肿，皮疹和罕见的过敏反应。

　　马法兰具有骨髓抑制作用，因此在治疗期间，必须频繁监测血象（包括血细胞计数、血红蛋白、白细胞计数和差异），必要时暂缓用药或调整剂量。应在熟悉药物作用和有经验的医生的监督下使用。

　　成人口服用药：口服马法兰的吸收是易变的，为了确保达到可能的治疗水平，需谨慎增加剂量，直到出现骨髓抑制作用为止。

　　多发性骨髓瘤：每日口服剂量为6mg（3片），可以一次给予全部日剂量，根据需要，大约每周一次的血液计数调整剂量，治疗2—3周后，停药4周。在此期间，应仔细观察血球计数，当白细胞和血小板计数增加时，可设定每天2mg维持剂量服用。

　　卵巢腺癌：0.2mg/kg/天，连用5天，每4—8周或外周血象恢复时给予下一个疗程治疗；也可静脉注射治疗。

　　晚期乳腺癌：0.15mg/kg/天或6mg/m2/天，连用5天，6周后重复下一个疗程，若出现骨髓毒性时应减低剂量。

　　真性红细胞增多症：诱导缓解期：6—10mg/天，连用5—7天，之后2—4mg/天，直至能满意的控制症状。维持剂量：每周一次，一次2—6mg,治疗期间必须对患者仔细、谨慎地进行血象监测，根据血细胞计数结果，适当调整剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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