Scemblix是作为STAMP抑制剂的CML治疗药物,特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋。这种新的作用机制可能有助于解决之前接受过两种或两种以上TKI治疗的CML患者的耐药性,并克服缺陷BCR::ABL1基因的突变,这与白血病细胞的过度产生有关。
2022年08月29日,诺华宣布,欧盟委员会(EC)已批准Scemblix(asciminib)用于治疗慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+CML-CP)成人患者,既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗。Scemblix是通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(在科学文献中也称为STAMP抑制剂)起作用的CML治疗药物,为对目前可用的TKI治疗不耐受和/或耐药的患者提供了一种重新想象的治疗方法。
Scemblix获得欧盟的批准遵循了欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)在6月的积极意见,以及Scemblix先前被指定为孤儿药;并且适用于所有27个欧盟成员国加上冰岛、挪威和列支敦士登。
该批准是基于关键III期ASCEMBL试验的结果,该批准是基于3期ASCEMBL试验(NCT03106779)的数据,该试验显示,asciminib引起24周主要分子学缓解(MMR)率为25.5%,而bosutinib为13.2%(Bosulif;P=.029)。此外,长期随访显示,asciminib的96周MMR率为37.6%(95%CI,29.99%-45.65%),bosutinib为15.8%(95%CI,8.43%-25.96%)。这些数据于2022年6月在美国临床肿瘤学会(ASCO)和欧洲血液学协会(EHA)的年会上以口头报告的形式分享。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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