急性髓性白血病是一种非常多样化的疾病;目前已在患者中观察到至少11种遗传类别和近2,000种不同的突变基因。这些复杂的突变模式使得要开发有效的药物疗法变得颇具挑战性,尽管目前存在少数可用的疗法,但是它们在过去30年-40年间基本没有发生变化。
吉列替尼Xospata(gilteritinib)是由Astellas Pharma(安斯泰来制药)生产的一种片剂药物,该药在去年经美国FDA批准后用于治疗存在FLT3突变的复发或难治性急性髓性白血病(AML)的成人患者。FDA还批准了LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay用于检测AML患者的FLT3突变。Xospata由日本安斯泰来制药与日本寿制药株式会社(Kotobuki Pharmaceutical)合作研究发现,安斯泰来拥有开发、制造、潜在商业化Gilteritinib的独家全球权利。
吉列替尼/Gilteritinib是通过阻断癌细胞上的FLT3和其他蛋白质来抑制细胞生长的药物。
它可以治疗白血病细胞具有FLT3基因突变并且其AML在之前的治疗中无效或已经复发的成年患者。此外,Xospata可以安全地联合强化化疗,以及作为一种单药维持疗法,用于新诊AML成人患者。该药在FLT3mut+受试者中,使用伊达比星或柔红霉素联合2种不同的Gilteritinib给药计划表治疗后,观察到了高缓解率,耐受性良好。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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