帕比司他是诺华公司开发的一种异羟肟酸类小分子组蛋白去乙酰酶(HDAC)抑制剂,2015年2月23日获美国食品和药品监管局(FDA)批准上市。帕比司他是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂,具有一种新的作用机制,通过阻断组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用,能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡,而健康细胞则不受影响。
多发性骨髓瘤(multiplemyeloma,MM)是一种起源于B细胞系的恶性肿瘤,其特征为产生单克隆免疫球蛋白的异常浆细胞增多,并在骨髓内恶性增殖,引起骨折和骨髓功能衰竭 。据美国癌症协会(ACS)报道,2015年有超过26800例新增病例,有11240患者死于该病。它是仅次于非霍奇金氏淋巴瘤的第二大血液恶性肿瘤,其发病率占所有肿瘤的1%,血液系统恶性肿瘤的10%。男性发病率高于女性;若家族中有患此病的,其后代也有患病的风险。
临床研究显示,帕比司他对延长多发性骨髓瘤患者生存期具有肯定作用,为晚期多发性骨髓瘤患者生存质量的改善带来了新的希望。目前临床抗肿瘤药物多种多样,但均或多或少的存在疗效有限、毒副作用强等弊端,帕比司他是一种以表观遗传学为基础的重要抗肿瘤药物,对白血病及多种实体肿瘤细胞均具有抑制和杀伤作用,能够在减轻正常组织所受损伤的同时保证较高的特异性、选择性,有望成为理想的化疗药物。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!