帕比司他是一种泛组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂，它可以增加蛋白质乙酰化作用，从而影响多种致瘤途径。

　　一项随机试验显示，使用包括帕比司他在内的三药治疗方案治疗的复发/难治性骨髓瘤患者与使用两药治疗方案治疗的患者相比，其无进展生存期(PFS)显著延长。使用帕比司他、硼替佐米和地塞米松合并用药治疗与使用安慰剂、硼替佐米和地塞米松合并用药治疗相比，平均PFS增加约4个月。疾病进展收益在整个患者亚组中是一致的。

　　结果证实了帕比司他、硼替佐米和地塞米松合并用药在难治性、硼替佐米难治性患者中所观察到的效果，帕比司他、硼替佐米和地塞米松合并用药与更高的腹泻、疲劳和血小板减少发生率有关，但这些不良事件是可预测的，并且通过支持措施是可以管理的。

　　在多发性骨髓瘤的临床模型中，帕比司他、硼替佐米和地塞米松合并用药证实有增效活性。1期与2期研究显示，这一合并用药在复发/难治性骨髓瘤（包括硼替佐米难治性疾病）患者中，可导致持久的响应。主要终点为PFS，主要的次要终点是总生存期。其它次要终点包括总缓解率、接近完全/完全缓解率、复发时间、疾病进展时间及生活质量。

　　361名患者进入试验第二阶段，其中帕比司他治疗组有169人，安慰剂组有192人。未继续进入第二阶段的最常见原因是帕比司他治疗组不良事件(33.6%)和安慰剂组疾病进展(40.2%)。每组大约有四分之一的患者完成第一阶段试验，但未获得临床收益。

　　帕比司他治疗组（两阶段合并）的平均PFS为12个月，相比之下安慰剂组为8.1个月，两组数据有差异，这代表了疾病进展风险有37%的降低(P<0.0001)。亚组分析显示，不管种族、性别、年龄、临床阶段和细胞遗传风险分组如何，帕比司他治疗的收益是一致的。

　　总生存期分析显示，帕比司他治疗组平均为33.64个月，而安慰剂组为30.39个月，具有差异性，代表了在风险上有无足轻重的13%的降低。Richardson表示，最终的生存分析将在发生415个事件后进行，在此期间的数据中大约发现有100多个事件。

　　其它次要终点的评价显示，获得接近完全或完全缓解患者的比例具有显著性差异：帕比司他治疗组为27.6%，而安慰剂组为15.7%(P=0.00006)。帕比司他治疗组不良事件的发生更加频繁，特别是腹泻(25.5%；3/4级)和虚弱/疲劳(23.9%)。

　　帕比司他治疗患者发生血液学毒性也更频繁。帕比司他治疗组几乎每位患者会出现血小板减少，其中三分之二的人属于3/4级。有一半的帕比司他治疗患者出现3/4级淋巴细胞减少症，三分之一的患者出现3/4级嗜中性白血球减少症。发热性嗜中性球减少症在帕比司他治疗组发生率为1%，在安慰剂组为0.5%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕比司他(FARYDAK)能显著延长多发性骨髓瘤患者的无进展生存期？

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